瑞普替尼（Ripretinib）是一种激酶抑制剂，适用于治疗接受过3种或更多种激酶抑制剂（包括伊马替尼）治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。2020年5月，美国FDA批准瑞普替尼用于晚期GIST患者四线或以上治疗的上市申请。

　　胃肠道间质瘤（GIST）是一种影响消化道或腹部临近结构的癌症，多见于胃或小肠。GIST是最常见的胃肠道肉瘤，中国每年约有30,000名新诊断，和估计超过10万名已经在进行治疗的胃肠道间质瘤患者。大多数GIST病例都是由一系列突变谱驱动的。最常见的原发突变包括KIT激酶突变占约80％，PDGFRα激酶占约6％。当前的治疗方法无法抑制引起耐药和疾病进展的广谱的原发和继发突变。根据诊断时疾病的阶段，GIST的5年生存率的估计范围为48％至90％。

　　采用EQ-5D-5L（EQ5D）和EORTC-QLQ-C30（C30）作为体外试验的一部分，收集患者报告的结果（PRO）。在预先指定的和附加的分析中，建立ANCOVA模型，比较从基线到第2天第1个周期（C2D1）的变化，以便在瑞普替尼组和安慰剂组中进行PRO测量，并确定治疗组之间的差异。PRO测量包括EQ5D视觉模拟量表（VAS）和C30身体功能（PF）和角色功能（RF）量表（所有分数范围为0-100；分数越高越好）。还评估了C30总体健康和总体生活质量问题（得分范围为1-7；得分越高越好）。固定效应包括治疗臂、先前抗癌治疗次数和基线时的ECOG评分。

　　结果：129例患者随机分组，其中128例患者接受了治疗（85例患者服用瑞普替尼，1次/d,150mg/次；43例患者服用安慰剂）所有PRO,P值均无统计学意义。从基线检查到使用瑞普替尼的C2D1，VAS评分平均提高3.7分，安慰剂组平均下降8.9分（P=0.004；改善或无改变，分别为67% vs 41%）。同样，服用瑞普替尼后，平均PF评分提高了1.6分，服用安慰剂后，平均PF评分降低了8.9分（P=0.004；改善或无改变，68 vs 44%）。瑞普替尼组RF评分平均提高3.5分，安慰剂组se评分平均提高17.1分（P=0.001；改善或无改变，77% vs 50%）。在总体健康和总体生活质量问题上，瑞普替尼组的得分分别平均为0.20和0.28，安慰剂组的得分分别为0.78和0.76（均P=0.001；改善或无改变，分别为74% vs 47%和79% vs 59%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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