肾上腺皮质瘤,也被称为肾上腺皮质增生,是一种常见的内分泌系统疾病。这种肿瘤可能产生过量的激素,导致一系列全身性的症状,如高血压、低钾血症、代谢异常等。近年来,随着医学的发展,米托坦(LYSODREN)已成为治疗肾上腺皮质瘤的重要药物。米托坦/密妥坦(MITOTANE)是唯一注册用于治疗肾上腺皮质癌的化合物。米托坦最常与化疗药物联合使用。对于复发或晚期肾上腺皮质癌,推荐将依托泊苷-多柔比星-顺铂治疗联合米托坦(EDP-M)作为一线治疗的首选。在二线治疗中,吉西他滨加卡培他滨或链脲霉素可能是继续米托坦治疗的可能选择。对于肿瘤负荷低或表现不佳的患者,米托坦可以作为单药治疗开始使用。尽管米托坦没有注册用于辅助治疗,但它在辅助治疗中的应用越来越频繁。
米托坦(LYSODREN)是一种肾上腺酶抑制剂,主要通过抑制肾上腺皮质醇的合成和分泌,降低患者体内的激素水平,从而缓解肾上腺皮质瘤引起的症状。这种药物已经在全球范围内被广泛使用,并在许多临床试验中证明了其有效性。
关于晚期ACC患者使用米托坦单药治疗获得完全缓解的情况,报道的患者非常少。El Ghorayeb等人总结发表的所有9例晚期ACC成人患者经米托坦单药治疗获得完全缓解的案例。自此以后,我们知道在上述两项回顾性临床研究中还有6个病例没有进一步的细节报道。除了报告一名新患者,我们还回顾了晚期ACC患者对米托坦单药治疗反应的分子和临床预测因素。
最近一项多中心研究表明,两种线粒体酶(CYP2W1和CYP2B6)的单核苷酸多态性的特定组合可能预测对米托坦单药治疗的反应。事实证明,在三个对米托坦完全有反应的患者中,有两个人的下一代测序不能成功预测对米托坦单药的反应。米托坦是甾醇-O-酰基转移酶1(SOAT1)的抑制剂,该酶被认为是米托坦的一个关键分子靶点。然而,在一项针对接受米托坦/密妥坦单药治疗的ACC患者的研究中,SOAT1的表达与临床终点没有关联。
在治疗肾上腺皮质瘤的过程中,米托坦(LYSODREN)的使用通常与手术和放疗相结合。手术前,米托坦(LYSODREN)可以帮助缩小肿瘤,降低手术风险。手术后,它可以防止肿瘤复发,提高患者的生存率。此外,对于无法手术的肾上腺皮质瘤患者,米托坦(LYSODREN)可以作为姑息治疗,缓解患者的症状,提高生活质量。一般来说,米托坦/密妥坦的疗效是有限的;但在少数情况下可以获得有利的反应。Terzolo等人报告了他们对180名转移性ACC患者进行EDP-M治疗的单中心经验。四名患者(占总数的2.2%)表现出五年的无进展生存期。两名患者在EDP-M化疗后表现出完全缓解。在另一个单一机构的系列中,在58名连续的转移性ACC患者中,有4名(7%)在EDP-M治疗后手术发现完全病理反应。在最后一次随访中,没有一个人复发。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:米托坦(MITOTANE)中文说明书详细介绍
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