米哚妥林是多种激酶抑制剂，能抑制包括FLT3、PKC, C-FOS, MAPK, PDGFR, CDK1, KIT, VEGF等多种激酶活性。国际多中心FLT3 AML 3期临床试验中，研究人员检测了3277例AML,招募了其中符合要求的717例FLT3 患者，并将他们随机分为两组，一组接受米哚妥林与化疗(柔红霉素 阿糖胞苷)的联合疗法，一组只接受化疗。研究发现，与只接受化疗的对照组相比，接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善，米哚妥林组中位总生存期(OS)为74.7月，对照组为25.6月（HR = 0.78；p值为0.009）。
除了治疗急性髓性白血病之外，米哚妥林也用于治疗具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症。
急性髓性白血病（AML）是一种常发于成年中的髓系造血干／祖细胞恶性疾病。约30%的AML患者携带FLT3基因突变，米哚妥林能够抑制FLT3基因编码的Ⅲ型受体酪氨酸激酶的活性，诱导细胞周期阻滞，令这些细胞凋亡，从而起到治疗作用。
米哚妥林治疗AML需要采用联合用药，每天用阿糖胞苷和柔红霉素诱导的第8-21天用50 mg 口服 每天2次（间隔12小时）和用高剂量阿糖胞苷巩固的每个周期的第8-21天，直至疾病复发或不能耐受不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：雷德帕斯/米哚妥林(MIDOSTAURIN)用于携带FTL3突变的AML患者的治疗？
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