米哚妥林由诺华开发，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法。2010年8月EMA又批准米哚妥林用作治疗肥大细胞增多症的孤儿药。
米哚妥林治疗白血病效果如何？
一项全球III期RATIFY（CALGB 10603）临床研究的积极数据。该研究在60岁以下初诊FLT3突变急性髓性白血病（AML）成人患者中开展，数据显示，与安慰剂+标准诱导和巩固化疗联合治疗组相比，米哚妥林+标准诱导和巩固化疗联合治疗组在总生存期（OS）显着提高23%（HR=0.77，P=0.0074），达到了研究的主要终点。PKC412治疗组中位OS为74.7个月（95%CI:31.7-未达到），安慰剂组中位OS为25.6个月（95%CI:18.6-42.9）。
此外，该研究的关键次要终点——无事件生存期（EFS,定义为启动诱导治疗60天内的最早死亡、复发或不完全缓解）方面，米哚妥林治疗组显着高于安慰剂组（中位时间：8.0个月[95%CI:5.14,10.6] vs. 3.0个月[95%CI:1.9,5.9]。米哚妥林安全性方面，3级或以上血液学和非血液学不良事件发生率无统计学显着差异。研究中共计37例患者死亡，各治疗组治疗相关死亡无差异。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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