普纳替尼是一种口服多靶点TKIs合成物，为pan-BCR-ABL抑制剂。2012年12月FDA批准普纳替尼(ponatinib)治疗有慢性粒性白血病(CML)和Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ ALL)，两种罕见血和骨髓疾病的成年。
临床试验PACE试验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼、耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg/d的普纳替尼治疗。试验结果显示，在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR,5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。
普纳替尼的临床数据：267名CP-CML患者，试验结果为：55%的患者达到了MCyR,46%的患者达到了CCyR,39%的患者达到了MMR.亚组分析中，T315I突变组70%的患者达到了MCyR,66%的患者达到了CCyR,58%的患者达到了MMR.Ph+ALL临床数据，83名AP-CML患者，62名BP-CML患者，32名Ph+ALL患者，Ph+ALL组41%的患者达到了MaHR,34%的患者达到了CHR.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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