伊布替尼新适应症获国家药品监督管理局批准，可单药用于既往至少接受过一种治疗的华氏巨球蛋白血症(WM)患者的治疗，或者不适合接受化学免疫治疗的患者的一线治疗;与利妥昔单抗联用，用于华氏巨球蛋白血症患者的治疗。华氏巨球蛋白血症是一种罕见的以血液中呈现大量单克隆巨球蛋白(IgM)为特征的B淋巴细胞恶性病变。患者会出现如贫血、疲劳和盗汗等相关症状。该病好发于60岁以上的男性，在中国的发病率约为每年0.35/10万人。

　　中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会主任介绍：“伊布替尼填补了国际华氏巨球蛋白血症治疗药物的空白。75年前，华氏巨球蛋白血症首次被发现，很多医生长期以来都借用治疗其他相似肿瘤的方法医治这一病症。非常感谢国家药监局可以加速这一靶向疗法的审批，使有急切需求的国内患者更早地使用上这一国际创新疗法。”罕见病患者倡导机构四叶草罕见病中心(罕见病发展中心，CORD)创始人指出：“华氏巨球蛋白血症患者及其家庭一直期待针对这一罕见疾病的有效疗法，对于我们病友家庭来说，伊布替尼新适应症的获批使更多患者接受有效治疗成为可能。”

　　两项单臂试验和一项随机对照试验证实了伊布替尼治疗华氏巨球蛋白血症患者的安全性和疗效。其中，一项开放性、多中心、单臂试验入组63例既往经治华氏巨球蛋白血症患者，给予伊布替尼420mg每日一次口服单药治疗。研究者和独立审查委员会(IRC)使用华氏巨球蛋白血症国际工作组标准评估疗效。结果显示，患者总缓解率达到90.5%，主要缓解率达到73%。患者的2年无进展生存率为69.1%，总生存率为95.2%。另一单药治疗组包括31例既往接受含利妥昔单抗方案治疗失败后接受伊布替尼胶囊单药治疗的华氏巨球蛋白血症患者。中位随访18.1个月，单药治疗组的总缓解率为90%，主要缓解率为71%，中位无进展生存期未达到。此外，在评价伊布替尼或安慰剂联合利妥昔单抗的随机、双盲、安慰剂对照、III期研究(1127)中，150名华氏巨球蛋白血症患者(45%初治患者;55%经治患者)按1：1的比例随机接受伊布替尼胶囊(每天420 mg)或安慰剂与利妥昔单抗联合给药。中位随访时间为26.5个月，与安慰剂联合利妥昔单抗相比，伊布替尼联合利妥昔单抗组患者的中位无进展生存期(PFS)显着延长(未达到 vs 20.3个月)，伊布替尼与利妥昔单抗组的30个月无进展生存率为82%，而安慰剂与利妥昔单抗组仅为28%。

　　伊布替尼联合利妥昔单抗组患者的疾病进展或死亡风险较安慰剂联合利妥昔单抗组降低80%。该数据已在2018年美国肿瘤学会年会(ASCO)上的口头报告中发布，并同期发表在《新英格兰医学杂志》上。另外，伊布替尼在临床研究中最常发生的不良反应(≥30%)为皮肤青肿、骨骼肌肉疼痛和出血。伊布替尼是每日一次、便于患者使用的口服剂型，是全球首个布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂。布鲁顿酪氨酸激酶是B细胞受体信号传导通路的一种关键信号分子，在恶性B细胞(肿瘤细胞)的存活和扩散中扮演着重要角色。伊布替尼可抑制恶性B细胞增殖和扩散的信号。伊布替尼已在93个国家获批，并广泛应用于全球超过13.5万患者。除华氏巨球蛋白血症适应症外，伊布替尼还可单药用于既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤患者和慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依鲁替尼/伊布替尼(IBRUTINIB)治疗慢性淋巴细胞白血病的效果如何？

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