鲁索替尼（ruxolitinib,Jakafi）对类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）患者具有持续疗效，出现病情进展或额外的系统治疗的可能性较低。

　　为了能够参加3期试验，患者必须年满12岁，患有类固醇难治性急性移植物抗宿主病，并且在服用或不服用钙调神经磷酸酶抑制剂（CNIs）的大剂量全身类固醇治疗3天以上后有进展，7天后无缓解，或者使用类固醇治疗期间出现疾病进展，也需要骨髓和血小板计数植入的证据。

　　受试者按1:1的比例随机分成两组，分别接受10 mg的鲁索替尼，每日两次，联合加或不加CNI（n=154）的类固醇，或BAT联合加或不加CNI（n=155）的类固醇。患者按急性GVHD分级分层。研究人员计划在6个月、9个月、12个月、18个月和24个月进行随访。值得注意的是，这项试验允许交叉使用鲁索替尼。

　　随访6个月后评估的主要次要终点包括DOR、FFS、EFS、恶性肿瘤复发/进展、非复发死亡率（NRM）、患者报告结果（PRO）、皮质类固醇剂量、慢性GVHD交叉和安全性。

　　受试者中位年龄53.25岁，男性占多数。II级病占33%，Ⅲ级病占44.4%，Ⅳ级病占20.4%。在鲁索替尼组患者中，绝大多数（62.3%）患者下消化道中有急性GVHD器官受累，BAT组的情况相同（74.2%）。此外，30.5%的软性脊髓炎患者在类固醇化期间出现了治疗失败，而BAT组的失败率为31.6%。

　　在鲁索替尼组，1.9%的患者正在接受治疗，22.7%的患者完成治疗，75.3%的患者停止治疗。最常见的停药原因包括无效（20.8%）、不良事件（17.5%）和死亡（16.2%）。相比之下，BAT组没有患者仍在接受治疗，13.5%的患者完成治疗，86.5%的患者停止治疗。44.5%的患者因缺乏疗效而停药，13.5%的患者因死亡而停药，8.4%的患者因疾病复发而停药。值得注意的是，BAT组的31.6%的患者转为接受鲁索替尼治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006130650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：鲁索替尼/芦可替尼(RUXOLITINIB)治疗重度特应性皮炎患者更有效？

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