美国食品药品监督管理局（FDA）批准了新药阿泊替尼（Avapritinib）用于治疗无法切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）的成年患者。这是首个治疗具有特定基因突变的胃肠道间质瘤的精准疗法。胃肠道间质瘤是胃肠道肿瘤的一种，最常见于胃或小肠，携带血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变。该批准包括具有PDGFRA D842V突变的胃肠道间质瘤，该突变是最常见的外显子18突变。阿泊替尼属于激酶抑制剂，通过抑制一种激酶阻止癌细胞生长。阿泊替尼此前获FDA授予的“突破性疗法”、“孤儿药”称号及“快速通道”认定。

　　“具有PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤对标准治疗无效。这次批准为患者提供了第一个专门针对这种突变的靶向药物。”FDA肿瘤卓越中心主任、药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur博士说，临床试验表明，这种靶向药物有很高的反应率，约85%的患者肿瘤明显缩小。PDGFRA中的激活性突变与胃肠道间质瘤的发生有关，约10％的胃肠道间质瘤病例携带该基因的突变。

　　此次批准是基于一项临床试验的结果，共涉及43名胃肠道间质瘤患者，其中包括38名PDGFRA D842V突变患者。患者每天口服一次阿泊替尼 300 mg或400 mg,直到病情进展或出现无法耐受的毒性。建议剂量为每日一次300 mg.携带PDGFRA外显子18突变的患者，总体应答率为84%，完全应答率为7%，部分应答率为77%。而携带PDGFRA D842V突变的亚组患者，总体应答率为89%，其中8%完全应答，82%部分应答。虽然尚未达到中位反应持续时间，但61%的外显子18突变的反应持续了6个月或以上（31%的持续反应的患者随访不到6个月）。

　　服用阿泊替尼的患者常见的副作用包括浮肿、恶心、疲劳或乏力、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、发色变化、流泪增加、腹痛、便秘、皮疹和头晕。阿泊替尼可能会引起颅内出血，在这种情况下，应减少剂量或停用药物。阿泊替尼还可引起中枢神经系统影响，包括认知障碍，头晕，睡眠障碍，情绪障碍，语言障碍和幻觉。如果发生这种情况，则应视严重程度酌情减量或停药。孕妇禁用，阿泊替尼可能会对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害。此外，在使用阿泊替尼治疗期间以及最终剂量后的六周内应注意避孕。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿泊替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)是治疗胃肠道间质瘤患者的靶向药吗？

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