格拉吉布是目前第一种、也是唯一获得FDA批准的治疗AML患者的Hedgehog信号通路抑制剂；在随机II期试验中，格拉吉布通过与低剂量化疗联用，显着提高了由于年龄或合并症而无法接受高强度化疗的患者（属于难治性患者群）的中位总生存期。

　　辉瑞公司（NYSE:PFE）于2018年11月21日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）批准了格拉吉布（glasdegib），这是一种每日口服一次的药物，用于治疗新确诊的75岁及以上、或由于合并症而无法使用高强度诱导化疗的急性髓系白血病（AML）患者。格拉吉布需联合低剂量阿糖胞苷（LDAC）化疗。尚未研究格拉吉布用于重度肾功能损伤或中度至重度肝功能损伤患者的情况。AML 是一种进展迅速的骨髓恶性肿瘤，生存率低于其它白血病。对于AML患者的标准治疗是采用高强度化疗；然而，许多老年AML患者以及确诊前就有某些健康问题的患者，却无法承受高强度的治疗。过去，这些患者大部分无法接受治疗，并面临较差的预后。

　　辉瑞肿瘤业务部全球总裁Andy Schmeltz表示：“格拉吉布是辉瑞在过去14个月里获得批准的第二种用于治疗AML患者的药物，再度体现了我们将创新药物带给最难治的癌症患者的承诺——特别是那些治疗方案非常有限的患者。我们很高兴能为无法接受高强度化疗的患者提供这一新的口服药物选择，通过与低剂量化疗联用，能够提高他们的生存机会。”格拉吉布是目前第一种、也是唯一获得FDA批准治疗AML患者的Hedgehog信号通路抑制剂。Hedgehog信号通路对胚胎发育有关键作用，控制着人类的胚胎发育过程。然而对于成人而言，这个通路的异常激活，则被认为有助于肿瘤干细胞的发育和持续生存。临床前研究表明，切断这个通路可削弱这些肿瘤干细胞的发育和生存。

　　德克萨斯大学白血病学副主席兼医学教授、安德森癌症中心的Jorge Cortes博士表示：“为获批奠定基础的随机II期研究包含了心脏疾病、或轻度至中度的肾脏疾病患者，这些患者以往经常是被排除在临床试验之外的。这次试验表明，与LDAC单药疗法相比，格拉吉布联合低剂量化疗降低了研究期间54 %的死亡风险。这为无法接受高强度化疗的患者带来了一种亟需的治疗方案。”在这次关键的全球随机II期BRIGHT 1003试验中，115名新确诊的AML 患者按2:1 随机分组，分别接受格拉吉布和LDAC联合治疗或LDAC单药治疗。在接受格拉吉布和LDAC联合治疗的77名患者中，超过一半（51%，39名）的患者出现继发性AML,或者由于原先存在的血液/骨髓疾病、或曾接受抗癌治疗而进展为AML.39位继发性AML患者中的11位患者原先曾接受低甲基化药物的治疗；从历史上看，这些患者的预后较差，治疗选择也仅限于临床试验或姑息治疗。格拉吉布和LDAC联用组患者的中位总生存期为8.3个月（95% CI: 4.4, 12.2）；相比之下，LDAC单药治疗组的中位总生存期为4.3个月（95% CI: 1.9, 5.7）。这个差异表明，格拉吉布和LDAC联合治疗可以将患者死亡风险降低54%（HR: 0.46, 95% CI: 0.30, 0.71, 单侧p值=0.0002）。

　　辉瑞全球产品研发部门肿瘤事业部首席研发官Mace Rothenberg博士表示：“格拉吉布这种Hedgehog信号通路抑制剂是在辉瑞实验室发现的，由此证明了我们正在不断努力研发新药以推动癌症治疗的进步。格拉吉布获得FDA批准让我们很高兴，我们正在努力工作，以便更深刻地了解它在治疗急性髓系白血病患者方面的作用。持续进行的III期BRIGHT试验，正在评估格拉吉布与治疗急性髓系白血病常用的其它药物联合使用的效果，力求掌握这种药物在治疗这种侵袭性白血病方面的各种潜力。”辉瑞正致力于确保格拉吉布处方患者都能获得这一项创新疗法。在美国，格拉吉布处方患者可以进入Pfizer Oncology Together项目，该项目为患者提供个性化的支持，如财政援助和其它资源，帮助患者获得辉瑞肿瘤药物。

　　格拉吉布是一种每日口服一次的Hedgehog信号通路抑制剂，与低剂量阿糖胞苷（LDAC）化疗联用，治疗新确诊的75岁及以上、或由于合并症而无法使用高强度诱导化疗的急性髓系白血病（AML）患者。尚未开展将格拉吉布用于重度肾功能损害或中度至重度肝功能损害患者的研究。作为一种口服治疗，并联合皮下注射LDAC,格拉吉布为家庭或门诊环境下接受这种药物治疗的患者带来了灵活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006130650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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