2017年4月28日，FDA批准米哚妥林 (midostaurin,米哚妥林)用于急性髓性白血病(Acute myeloid leukemia, AML)的治疗，这是15年来首个获批的治疗AML的新药，米哚妥林 被认为开创了靶向治疗恶性血液和骨髓瘤的新时代。米哚妥林由诺华开发，用于治疗FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)阳性突变的AML新增患者。在AML的靶向治疗上，米哚妥林是众多候选药物的领跑者。FLT3信号通路如图1所示，FLT3配体(FL)与FLT3受体结合，FLT3受体二聚化，信号向下游传导，抑制肿瘤细胞凋亡，并刺激肿瘤细胞增殖和分化。米哚妥林与FLT3配体(FL)竞争性结合FLT3受体，从而阻断该信号通路。

　　AML是一种骨髓性白细胞异常增殖的血癌，侵袭性极高，在美国约占癌症死亡人数的1.2%。其中有约17%～34%的AML患者存在FLT3基因突变，这类患者不仅病情进展速度更快，而且复发率更高，预后较差。在所有AML患者中，只有少数能够成功进行骨髓移植，而大多数不仅可能对化疗无反应而且会逐渐进展成复发或难治性AML,5年生存率极低。然而在过去的25年里，白血病在治疗上并没有出现明显进展，因此，对于FLT3基因突变的AML患者而言也一直没有更好的治疗方案。

　　米哚妥林 用于AML的安全性及有效性在一项代号为RATIFY的随机试验中得到了研究与验证。该试验中，受试者为717名既往未接受任何治疗的FLT3+ AML初诊患者。研究人员将其随机分成两组进行对照治疗，结果发现，接受米哚妥林联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显着的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个月，具有统计学意义的显着改善。

　　米哚妥林在AML治疗过程中的常见不良反应主要有：白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。

　　警告及注意事项

　　1、药物过敏：对米哚妥林及米哚妥林中其它成分过敏的患者不应使用；

　　2、胎儿毒性：米哚妥林可能会导致胎儿或新生儿受到伤害，孕妇或哺乳期妇女不应使用；

　　3、肺部毒性：存在肺部损伤（肺毒性）迹象或症状的患者应停止使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006130650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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