经过科研人员近6年的艰苦科研攻关，又一重磅炸弹抗癌新药注射用硼替佐米获国家药品监督管理局批准，即将进入国内市场。这是继吉非替尼上市一年半内，该公司获批上市的第二个分子靶向抗肿瘤药物。硼替佐米是目前临床治疗多发性骨髓瘤的一线特效靶向药物，将为国内数以十万计的病患带来更多的用药选择，惠及众多人群。

　　在被免疫疗法、抗体药物等热词频频刷屏的当今肿瘤药物研发领域，“多发性骨髓瘤”“硼替佐米”等关键词听起来不那么时髦。但当我们了解了硼替佐米及其在多发性骨髓瘤治疗中的地位、了解了硼替佐米开发概况之后，我们会重新认识这个疾病、认识硼替佐米。多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma,MM）是一种常见的血液系统恶性肿瘤，是继淋巴瘤之后的第二多发的血液系统恶性肿瘤，以骨髓中克隆性浆细胞恶性增殖为特征，临床表现为高钙血症、肾功能不全、贫血和骨质破坏等。2018年，美国癌症协会估计美国MM新发病例为30770例（发病率约9-10/10万），新死亡病例为12770例；而2004年报道新发病例为15270例，新死亡病例11070例，新发病例数增长较快。我国MM发病率比欧美略低，2000年初报道的发病率为1-2/10万，随着医学诊断水平的提高和人口老龄化，发病率应逐年提升，有业内人士预计，当前这一数据约为6-10/10万。MM的治疗以药物为主。二十世纪，以烷化剂为主组成的治疗方案在临床使用长达四十年，总体缓解率低，毒副作用较大，患者中位生存期仅3-4年。自二十世纪末开始，两类新型药物的出现给MM的治疗带来突破。一类是免疫调节剂，如Celgene公司开发的沙利度胺、来那度胺；一类是蛋白酶体抑制剂，如Millennium公司开发的硼替佐米。

　　过去十几年来，MM患者的缓解率得到大幅提升，中位生存期延长到5-7年，少部分低危患者甚至能够治愈，很大程度上是因为这两类新型药物的广泛应用。硼替佐米作为首个蛋白酶体抑制剂，自2003年首次上市以来，临床应用迅速扩展，在初诊、复发患者中获得大量临床应用证据，使该药成为所有MM患者的基础治疗药物。美国国立综合癌症网络（NCCN）多发性骨髓瘤指南（2018年版）中，优先推荐五种联合用药方案用于初诊患者的诱导治疗，硼替佐米是其中四种方案的主要药物。免疫调节剂来那度胺作为MM治疗的另一种新型药物，也是诱导治疗、复发患者治疗的主要药物之一，而且是唯一获NCCN（2018年版）优先推荐用于维持治疗的药物。

　　硼替佐米是高选择性的可逆性蛋白酶体抑制剂，由Millennium公司开发，由西方国家公司分别在全球不同地区销售。蛋白酶体是溶解蛋白的大分子复合物，通过泛素——蛋白酶体途径参与多种蛋白质和调节蛋白的降解过程，从而参与血管新生、细胞黏附、细胞因子生成和细胞凋亡等多种细胞生物过程。泛素——蛋白酶体通路成为肿瘤药物发现的重要靶标，一系列药物被开发出来。该通路的发现者因该成果获得2004年度诺贝尔化学奖。

　　硼替佐米最初合成于九十年代初，1998年进入临床，2003年5月通过快速通道被美国FDA批准为MM的三线治疗，其后逐步成为基础治疗药物。硼替佐米作为MM的突破性药物，其优势主要表现在以下方面：1. 发挥作用快。传统药物至少需要治疗1年才能达到平台期，而硼替佐米仅需约1个月即可起效。2. 疗效显着。单药应用效果明显，与其他药物联用有显着协同效应。3. 安全性高。可应用于肾功能不全患者。4. 对干细胞损伤小。能够为自体干细胞移植患者采集足够的干细胞。因此，含硼替佐米的方案成为MM治疗的优秀选择。

　　该药物的发现获得医药界广泛关注。2004年获药品成就奖 “年度肿瘤学化合物”称号；2006年获制药界最高荣誉—国际盖伦奖（Prix Galien），被誉为“肿瘤治疗的革命，多发性骨髓瘤治疗的重大进步”。随着硼替佐米在MM治疗中基础用药地位的逐步确立，该药临床应用迅速扩大，2016年全球销售额达25亿美元，并连续数年位列全球抗肿瘤品牌药销售TOP10榜单，是名副其实的重磅炸弹级药物。除用于多发性骨髓瘤外，硼替佐米还于2006年被美国FDA批准用于套细胞淋巴瘤的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006130650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：万珂/硼替佐米(VELCADE)治疗多发性骨髓瘤的作用机制的是怎样的？

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