在《临床肿瘤学杂志》上报道的德国-奥地利II期SORMAIN试验中，Burchert等人发现，具有FLT3-ITD的急性骨髓性白血病（AML）患者经异基因造血干细胞移植（HCT）后，索拉非尼与安慰剂的维持治疗患者的无复发生存期显着延长有关。

　　如研究人员所言：“尽管接受异基因HCT,但患有FLT3- ITD的AML患者预后较差，经常复发，甚至死亡。目前尚不清楚使用FLT3抑制剂（例如多靶点酪氨酸激酶抑制剂索拉非尼）的维持疗法能否改善HCT后的预后。”在一项多中心双盲试验中，于2010年10月至2016年5月进行筛查，随机分配83名接受HCT后完全血液学缓解的成年患者，每天接受索拉非尼（n = 43）或安慰剂（n = 40），持续24个月或直到复发或不可接受的毒性。　索拉非尼的剂量从每天200 mg持续2周增加到300 mg每天2次持续4周，然后增加到400 mg每天两次。主要终点是无复发生存期。数据截止时，无复发生存期的中位随访时间为41.8个月。索拉非尼组未达到中位无复发生存，而安慰剂组为30.9个月。估计24个月无复发生存的可能性为85.0％vs 53.3％。在探索性分析中，在HCT前未检出最小残留病（MRD）和HCT后检出MRD的患者中，相比安慰剂，索拉非尼带来的无复发生存获益明显增强。在对总生存期进行55.1个月的中位随访后，两组均未达到中位总生存期。估计索拉非尼和安慰剂的24个月总生存率分别为90.5％和66.2％。

　　在索拉非尼和安慰剂组中，最常见的3级以上不良事件是急性或慢性移植物抗宿主病（76.8％vs 59.8％）。索拉非尼组其他常见的≥3级不良事件是感染（26.2％），胃肠道毒性（14.3％），电解质改变（14.3％）和皮肤毒性（11.9％）;在安慰剂组中，感染（23.1％）和胃肠道毒性（15.4 ％）。不良事件导致研究治疗中断的发生率分别为索拉非尼22.0％和安慰剂5.0％。研究期间16例死亡中有2例与AML无关，均发生在安慰剂组。研究人员得出结论：“索拉非尼作为维持治疗降低了 FLT3 -ITD-阳性AML 患者HCT后复发和死亡的风险。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006130650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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