恩曲替尼的I / II期研究显示，所有携带神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK），ROS1或间变性淋巴瘤激酶（ALK）融合的儿童肿瘤类型对治疗的响应率高达100%(完全缓解和部分缓解）！包括难治的中枢神经系统中的肿瘤！这个数字是史无前例的，相信给儿童肿瘤患者打开了一扇全新的希望之门。这个震撼肿瘤界的数据是在2019年5月15日ASCO新闻中播出的，正式数据已于2019年6月2日在2019年ASCO年会上公布了！

　　长期以来，儿童肿瘤的靶向癌症药物的研究远远少于成人。虽然这项数据是早期研究，入组的患者也不够多，需要进行更多的研究，但对于儿童肿瘤患者来说，这是一个全新的充满希望的治疗方式，因为这种治疗基于肿瘤遗传而非肿瘤类型或位置。那么究竟哪些儿童肿瘤患者适合呢？我们一起来看下这项研究公布的信息。

　　这项研究的代号是STARTRK-NG,是一项Ⅰ/Ⅱ期的早期研究旨在评估最佳剂量，共入组29名患者，年龄在4.9个月至20岁，平均年龄7岁，患有罕见的中枢神经系统肿瘤，神经母细胞瘤或其他实体肿瘤，大多数脑肿瘤患者进行过手术切除肿瘤，然后进行放射治疗。最终，12名符合条件的患者接受评估，这些患者通过基因检测证实携带NTRK1 / 2/3，ROS1和ALK基因融合。12名患者全部对恩曲替尼有客观反应（肿瘤缩小或消失），也就是说有效率达到了100%！中位（平均）治疗持续时间为281天。中位反应时间为57天。

　　给大家科普一下数据里的一些专业术语：完全反应的意思是所有病灶消失和神经系统的改善或稳定性。部分反应是实体瘤病灶减少30％或更多，脑肿瘤和神经系统稳定性病灶减少50％或更多。

　　我们来看下12名患者详细的数据：

　　中枢神经系统肿瘤：在可评估5例患者中，均有客观反应 -其中 一例有完全反应（具有ETV6-NTRK3基因融合），另外四例有部分反应（TPR-NTRK1，EEF1G-ROS1，EML1-NTRK2，GOPC-ROS1基因融合）。

　　颅外肿瘤：6例颅外肿瘤患者（脑外实体肿瘤：三例炎性肌纤维母细胞瘤，两例婴儿纤维肉瘤和一例黑素瘤）均有客观反应 - 其中1例患者有完全反应（DCTN1-ALK融合），5例有部分反应（TFG1-ROS1，EML4-NTRK3，KIF5B-ALK,两个ETV6-NTRK3融合）。

　　神经母细胞瘤：一名患者有完全反应（ALK F1174L突变）。

　　推荐剂量：儿童使用恩曲替尼的推荐剂量为每天一次550 mg / m 2

　　安全性：恩替尼尼耐受性良好。剂量限制性毒性是肌酐升高，味觉障碍，疲劳和肺水肿。另外，和其他药物不同的是体重增加是另一个值得注意的不良事件。

　　这些早期研究结果表明，恩曲替尼对那些具有特异性基因融合的人来说具有很大的希望。另外一款针对NTRK融合，并且也对儿童肿瘤效果非常惊人的”治愈系“抗癌药LOXO-101已经上市，34名在试验中有NTRK突变的儿童中有94％对该药有反应，其中12名患者的肿瘤完全消失。

　　恩曲替尼（RXDX-101）是一代TRK抑制剂，一种选择性的、可口服的、有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗携带NTRK1/2/3（编码TRKA/TRKB/TRKC）、ROS1和ALK基因融合突变的局部晚期或转移性实体肿瘤。该药可通过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性（off-target activity,未达到预先设定的目标）；可以阻断ROS1和NTRK激酶活性，并可能导致ROS1或NTRK基因融合的癌细胞死亡。2017年5月，恩曲替尼于被FDA授予突破性治疗指定（BTD），用于治疗成人和儿科患者的NTRK融合阳性，局部晚期或转移性实体肿瘤，这些患者在既往治疗后进展或无可接受的标准治疗。2019年2月19日，FDA接受广谱抗癌药恩曲替尼的新药申请（NDA），并授予该药治疗患有神经营养性原肌球蛋白受体激酶（NTRK）融合阳性，局部晚期或转移性实体肿瘤的成人和儿童患者的优先审查（FDA对确定有可能在严重疾病的治疗，预防或诊断方面提供重大改进的药物给予优先审查）。其中包括先前的治疗后进展或在没有可接受的标准治疗的转移性ROS1阳性（融合）非小细胞肺癌（NSCLC）患者的初始治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006130650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩曲替尼(ENTRECTINIB)可改善NTRK融合阳性实体瘤的疗效？

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