对于白血病，不管是慢性淋巴细胞性白血病还是骨髓瘤白血病。靶向药物维奈克拉，都要进行多年的临床实验，拿到科学数据，确认维奈克拉有效果后，才能投入市场。那么维奈克拉靶向药效果怎样？

　　阿扎胞苷联合维奈克拉治疗初治的急性髓细胞白血病的效果。2020年8月13日，该研究发表在《新英格兰医学杂志》上。即使使用低甲基化剂治疗，老年急性髓细胞白血病（AML）患者的预后也很差。在此前的临床1b期研究中，阿扎胞苷联合维奈克拉具有良好的疗效。

　　研究组招募了431例此前未接受过治疗的AML患者，这些患者存在基础共病，年龄超过75岁，因此不适宜标准的诱导疗法。将其随机分组，其中286名接受阿扎胞苷+维奈克拉治疗，145名接受阿扎胞苷+安慰剂治疗。主要终点为总生存期。两组患者的中位年龄均为76岁。中位随访20.5个月后，阿扎胞苷+维奈克拉组的中位总生存期为14.7个月，显著长于对照组（9.6个月）。阿扎胞苷+维奈克拉组的完全缓解率为36.7%，显著高于对照组（17.9％）；综合完全缓解率（完全缓解或血液学未完全恢复的完全缓解）为66.4％，亦显著高于对照组（28.3％）。

　　对关键不良事件进行分析，阿扎胞苷+维奈克拉组和对照组中任意级别的恶心发生率分别为44％和35％，3级及以上血小板减少率分别为45％和38％，中性粒细胞减少率分别为42％和28％，发热性中性粒细胞减少率分别为42％和19％。阿扎胞苷+维奈克拉组中有85％的患者发生了任意程度的感染，对照组中有67％，两组患者严重不良事件发生率分别为83％和73％。研究结果表明，对于初治且不耐受强化疗方案的AML患者，使用阿扎胞苷+维奈克拉治疗与仅阿扎胞苷相比，可显著延长患者的总生存期，提高缓解率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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