美国FDA和欧盟EMA于2014年批准尼达尼布对于特发性肺纤维化（IPF）的治疗，欧盟EMA于2014年批准尼达尼布联合多西他赛（Docetaxel）在一线化疗之后应用于组织学诊断为腺癌的、局部晚期或转移性或局部复发性NSCLC成年患者。2016年欧洲委员会（EC）和美国食品药品监督管理局（FDA）授予尼达尼布孤儿药资格，用于治疗系统性硬化症（SSc,也被称为硬皮病）及其相关间质性肺病（SSc-ILD）。

　　尼达尼布是一种酪氨酸激酶抑制剂，已批准用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。对于特发性肺纤维化患者，尼达尼布延缓IPF患者用力肺活量（FVC）下降，减缓疾病进展。虽然IPF和SSc-ILD具有不同的触发因素，但两种疾病的病理生理过程包括成纤维细胞向肌纤维母细胞表型转化和细胞外基质的过量沉积。此研究旨在探讨尼达尼布治疗SSc-ILD的疗效和安全性（SENSCIS研究）。研究结果发表于ATS 2019，并同期发表于《新英格兰医学杂志》。

　　该研究是一项为期52周的多中心、随机双盲、安慰剂对照试验，纳入了包括中国在内的32个国家和地区的共576例SSc-ILD患者，研究的主要观察指标是52周期间评估的用力肺活量（FVC）的年下降率（mL/年）。

　　主要结果

　　共576例患者接受至少一剂尼达尼布或安慰剂；51.9%具有弥漫性皮肤系统硬化症，48.4％患者在基线时接受霉酚酸酯治疗。结果显示，52周试验结束时，尼达尼布治疗组患者校正后的FVC 年下降率（mL/年）为-52.4，安慰剂组为-93.3（绝对差异为41.0 mL/年[95%CI 2.9-79.0]；p =0.04）。

　　第52周时校正后的FVC自基线的绝对变化值均值与主要观察指标结果一致：尼达尼布组−54.6 mL,安慰剂组−101.0 ml(绝对差异为46.4 ml; 95%CI 8.1-84.7）。

　　次要观察指标方面，尽管尼达尼布在改良Rodnan皮肤评分方面的疗效与安慰剂组相比未达到统计学差异。安全性方面，最常见的不良事件为腹泻，尼达尼布组为75.7%，安慰剂组为31.6%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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