培米替尼属于一类被称为激酶抑制剂的药物。它的作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。

　　适应症

　　胆管癌，已经转移(扩散到身体其他部位)或局部晚期，无法通过手术治疗。

　　用于治疗FGFR2基因融合或FGFR2基因结构发生其他变化的疾病的成年人。

　　共有1206名患者使用FoundationOne测试进行了FGF/FGFR状态的预筛选；在这些患者中，1120名患者没有突变或拒绝参与试验。其余86名患者符合入选资格。另外85名FGF/FGFR突变的患者也符合入选资格。在171名患者中，有146人在2017年1月17日至2019年3月22日期间参加了试验。146例患者中，107例有FGFR2融合或重排，20例有其他FGF/FGFR突变，18例没有FGF/FGFR突变。

　　所有受试者均至少服用1剂培米替尼，除1名FGF/FGFR状态不明的患者未纳入疗效分析外，他们均被纳入安全性和有效性人群。总体中位随访时间为17.8个月，FGFR2融合或重排组、其他FGF/FGFR突变组和无FGF/FGFR突变组的中位随访时间分别为15.4个月、19.9个月和24.2个月。在这些试验组中，中位治疗持续时间分别为7.2个月、1.4个月和1.3个月。

　　所有受试者的中位年龄为59岁，92%的受试者ECOG体力状况为0或1，86%的受试者有转移性疾病，39%的受试者曾接受过2次或2次以上的系统治疗。此外，大多数受试者在进入试验之前都接受过以铂类化疗。最常接受的化疗方案是吉西他滨（gemcitabine）联合顺铂（cisplatin），47%的患者接受该方案。值得注意的是，在FGFR2融合或重排的患者中，98%患有肝内胆管癌。

　　另外的结果显示，首次使用培米替尼的中位缓解时间为2.7个月。此外，在103例FGFR2融合或重排患者中，88%的患者在基线检查后测量时发现其靶病变大小减小。

　　在FGFR2融合或重排患者中，培米替尼治疗的中位PFS为6.9个月（95%CI,6.2-9.6）。在有其他FGF/FGFR2突变的患者中，中位PFS为2.1个月（95%CI,1.2-4.9），而在没有FGF/FGFR突变的患者中，中位PFS为1.7个月（95%CI,1.3-1.8）。在FGF/FGFR2突变的患者中，6个月时PFS的Kaplan-Meier估计值为62%；12个月时，估计值为29%。

　　此外，在数据中断时，OS数据仍然不成熟。此时，FGF/FGFR2组中37%的患者死亡。中位OS为21.1个月（95%CI,14.8–不可估计）。有其他FGF/FGFR突变患者中位OS为6.7个月（95%CI,2.1-10.6），而无突变患者中位OS为4.0个月（95%CI,2.3-6.5）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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