我们的研究提供了支持鲁索替尼在三分之一的慢性中性粒细胞白血病和不典型慢性髓系白血病患者中的临床疗效的证据，并在鲁索替尼治疗的背景下提供了有关慢性中性粒细胞白血病和不典型慢性髓系白血病遗传特征的新见解。
在慢性中性粒细胞白血病和不典型慢性髓系白血病患者中，不管CSF3R突变状态如何，JAK1 / 2抑制剂鲁索替尼的安全性和有效性。针对接受鲁索替尼治疗的44例患者（21例为慢性中性粒细胞白血病和23例为不典型慢性髓系白血病），我们进行了一项II期研究。
主要终点是在6个连续28天周期结束时，先入组的25例患者的血液学总反应率。我们将反应分为部分缓解或完全缓解。且将应计对象扩大为44例患者，以更好地评估二级终点：包括≥3级的不良事件、脾脏体积、症状评估、反应的遗传相关性和2年生存率。
先入组的25例患者的血液学总反应率为32％（部分缓解8例[慢性中性粒细胞白血病7例和不典型慢性髓系白血病1例]）。有反应的患者为35％（部分缓解[慢性中性粒细胞白血病9例，不典型慢性髓系白血病2例]和完全缓解[慢性中性粒细胞白血病4例]），具有致癌性CSF3R突变的患者为50％。
与部分缓解组和无反应组相比，6个周期后，完全缓解组CSF3R—T618I的平均绝对等位基因负荷减少最大。最常见的死亡原因是疾病进展。分别在34％和14％的患者中观察到≥3级贫血和血小板减少症。没有观察到与鲁索替尼相关的严重不良事件。
鲁索替尼具有良好的耐受性，估计缓解率显示为32％。对诊断为慢性中性粒细胞白血病和/或带有CSF3R—T618I的患者有反应的可能性最大。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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