急性髓性白血病（AML）是最难以治疗的血癌之一。它在骨髓中形成，导致血流和骨髓中异常白细胞数量增加。急性髓细胞白血病通常会迅速恶化，并非所有患者都有机会接受强化化疗。年龄和并发症是限制强化治疗的常见因素。只有大约28%的病人能活五年或五年以上。2018年11月21日，美国FDA批准维奈克拉与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合治疗，用于年龄在75岁或以上的成年人或患有合并症但不能使用强化诱导化疗的新诊断的急性髓性白血病(AML)成人患者。维奈克拉是全球首个Bcl-2选择性抑制剂药物，通过抑制凋亡BCL-2达到促进慢性淋巴细胞性白血病（CLL）细胞凋亡的目的。被美国FDA授予“突破性药物”称号并取得优先审评资格。目前该药已在全球50多个国家/地区上市。

　　2020年2月，艾伯维（AbbVie）公司公布了一项维奈克拉联合低剂量阿糖胞苷一线治疗急性髓性白血病（AML）III期VIALE-C（M16-043）研究的最新结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在新确诊的、不符合强化化疗机会的急性髓性白血病患者中开展。研究中，所有患者被随机分配，接受维奈克拉+低剂量阿糖胞苷治疗（n=143），或接受安慰剂+低剂量阿糖胞苷治疗（n=68），主要终点是总生存期（OS）。结果显示，研究没有达到显着改善OS的主要重点：与安慰剂+低剂量阿糖胞苷治疗组相比，维奈克拉+低剂量阿糖胞苷治疗组死亡风险降低25%；在初步分析（中位随访12个月）时，维奈克拉+低剂量阿糖胞苷治疗组 VS 安慰剂+低剂量阿糖胞苷治疗组的中位OS为7.2个月VS 4.1个月；另外随访6个月后的事后分析显示，维奈克拉+低剂量阿糖胞苷治疗组 VS 安慰剂+低剂量阿糖胞苷治疗组的中位OS为8.4个月VS 4.1个月。

　　次要重点方面，与安慰剂+低剂量阿糖胞苷治疗组相比，维奈克拉+低剂量阿糖胞苷治疗组完全缓解率显着提高（CR:27.3% vs 7.4%）、完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解显着提高（CR+CRi:47.6% vs 13.2%）、完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh:46.9% vs 14.7%）、启动第二疗程治疗时的CR+CRi显着提高（34.3% vs 2.9%），p值均＜0.001.

　　这次维奈克拉的批准是基于M15-656的III期研究、M14-358的I/II期临床研究和M16-043的III期临床研究。M15-656的III期研究评估了维奈克拉+阿扎胞苷（AZA）vs安慰剂+AZA对初治年龄＞75岁或不能耐受标准诱导化疗AML患者的疗效与安全性。研究结果显示，维奈克拉组中位OS较安慰剂组延长5.1个月 (14.7 vs 9.6 个月)，完全缓解率（CR）显着高于安慰剂组 (37% vs 18%)，CR或部分血液学恢复的完全缓解率（CRh）显着高于安慰剂组(65% vs 23%)。M14-358的I/II期临床研究评估了维奈克拉+阿扎胞苷（AZA）vs 维奈克拉+地西他滨对AML患者的疗效与安全性。研究结果显示两组CR分别为43%和54%， CRh分别为18%和7.7%。M16-043的III期临床研究评估了维奈克拉+低剂量阿糖胞苷（LDAC）vs安慰剂+ LDAC对AML患者的疗效与安全性。结果显示，与安慰剂组相比，维奈克拉组使AML患者死亡风险降低25%，中位OS延长3.1个月 (7.2 vs 4.1个月)，CR显着提高（27.3% vs 7.4%），CR或部分血液学恢复的CR显着提高（47% vs 15%）。

　　急性髓细胞性白血病（AML）病变恶化比较快，该疾病是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一，生存率很低。通常由于年龄的限制和疾病合并症的发生，限制了患者强化化疗的机会，维奈克拉的出现，给这部分患者照进一束光，迎来了光明。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈克拉/维奈托克(VENETOCLAX)治疗急性髓系白血病的疗效如何？

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