白血病是血液肿瘤的一种，常见的血液肿瘤主要包括各类白血病、多发性骨髓瘤以及恶性淋巴瘤。血液肿瘤简单来说是血细胞和骨髓发生了癌变。白血病就是白细胞的再生过程出了问题：白细胞没有正常发育，甚至乱分裂。白血病患者的血液里白细胞异常增多，但大多数都是无用的白细胞，导致患者免疫下降，易感染；淋巴瘤是指淋巴系统的肿瘤，常见于免疫能力下降的人群；多发性骨髓瘤则是影响了骨髓里的浆细胞，这样的浆细胞产生的抗体不能防御感染，对骨髓也有损害。白血病类型较多，按分化程度和自然病程分为急性白血病和慢性白血病；按主要受累的细胞类型分为髓系细胞白血病和淋巴细胞白血病。白血病的主要类型分为：急性淋巴细胞白血病（ALL），急性髓系白血病（AML），慢性淋巴细胞白血病（CLL）和慢性粒细胞白血病（CML）四大类。影片中的慢粒是髓系白血病的一种，全名慢性粒细胞白血病，不成熟的粒细胞比较多，细胞的异常分裂发生阶段比较晚。

　　随着分子研究的深入和新一代测序技术的快速发展，基因检测在血液肿瘤的突变筛查、辅助诊断、预后分层及用药指导等方面变得日益重要。目前白血病的治疗主要包括传统放化疗、分子靶向治疗、免疫治疗、造血干细胞移植等。说到靶向治疗，很多人的第一印象就是能特异性的抑制肿瘤生长的药物，像《我不是药神》里面的“格列卫”一样，又叫伊马替尼（imatinib），被认为一代神药。但这种“神药”是对于有BCR-ABL融合基因靶标的病人有特效，而不是对每一个患者都有效果。靶向治疗之前，我们需要先做靶向药物基因的检测。我们都知道，靶向治疗通过药物，把特定的基因或蛋白质作为靶点，达到阻止癌症生长和扩散的目的。所以通过基因检测看看患者体内是否有靶向药的靶点，也就是易感基因，有助于找到最有效的治疗方法。例如慢粒白血病患者服用“格列宁”有效，需要有BCR-ABL融合基因作为前提。而急性髓系白血病也可以使用靶向治疗，如针对FLT3基因突变的米哚妥林（Midostaurin）。

　　米哚妥林于2017年4月获美国FDA批准与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者，米哚妥林是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。美国Dana-Farber癌症研究所的研究报告表明，在标准化疗方案中加入多靶点激酶抑制剂米哚妥林，可明显延长携带FLT3突变的AML患者的总生存期和无事件生存期。亦有医学研究成果显示，肥大细胞增生症引起的严重病变，可以通过靶向药物米哚妥林得到缓解。米哚妥林目前已经获得FDA授予的突破性药物资格；并且在急性髓系白血病(AML)以及肥大细胞增多症(SM)两个适应症中收获了孤儿药资格认定。

　　基因检测除了在白血病的靶向用药方面意义深远，在辅助诊断、预后分层中也有重要地位。如在急性髓系白血病（AML）中，检测融合基因RUNX1-RUNX1T1、PML-RARα、CBFβ-MYH11、MLL-AF9、DEK-CAN、TLS-ERG、BCR-ABL等有助于辅助诊断；NPM1、FLT3、CEBPA、c-KIT以及其他十几种基因的突变检测可以用于预后分层，了解预后风险；而临床疑似骨髓增殖性肿瘤（MPN）的患者可以检测JAK2、MPL、CALR、CSF3R基因的突变情况用于辅助诊断等等。在淋巴瘤的诊疗中基因检测也有重要指导意义。如在淋巴瘤诊断分型中，当免疫组化、FISH检测不能确定淋巴瘤分型时，可以检测某些突变帮助诊断某些淋巴瘤，如淋巴浆细胞性淋巴瘤中的MYD88基因；非霍奇金淋巴瘤尤其是滤泡性淋巴瘤中MLL2基因存在很高的突变率；70%的散发性伯基特淋巴瘤（BL）患者携带ID3突变，而且此突变不见于弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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