2021年1月14日，辉瑞宣布，其多靶点TKI抑制剂 克唑替尼新适应症获FDA批准，用于治疗1岁及以上儿童和年轻成人ALK阳性复发或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）。克唑替尼是FDA批准治疗ALCL的首个生物标志物驱动的精准疗法。

　　ALCL是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤(NHL)，约占年轻人NHL病例的30%。年轻人中约90%的ALCL病例为ALK阳性。虽然大多数ALK阳性ALCL患者对化疗反应良好，病情得到长期缓解，但仍有一些患者会出现复发或需要替代疗法。FDA此次批准是基于代号为ADVL0912(NCT00939770)的多中心，单臂，开放标签研究。该研究共招募了121例年龄在1~21岁患者，包括26例至少经过一次全身治疗后复发或难治性ALK阳性ALCL患者。克唑替尼治疗的客观缓解率为88%，23例获得缓解的患者中，39%维持缓解至少6个月，22%维持缓解至少12个月。

　　克唑替尼在ALK阳性儿童和年轻成人ALCL患者中的安全性与其治疗ALK阳性和ROS1阳性转移性NSCLC患者的安全性基本一致。最常见不良反应(35%)为腹泻、呕吐、恶心、视力障碍、头痛、肌肉骨骼疼痛、口腔炎、疲劳、食欲减退、发热、腹痛、咳嗽和瘙痒。最常见3级或4级实验室值异常(15%)包括中性粒细胞减少、淋巴细胞减少和血小板减少。121例接受克唑替尼治疗的患者中有46%发生了视觉障碍。

　　2018年5月，克唑替尼治疗ALK阳性ALCL适应症获得了FDA突破性疗法认定(BTD)。EMA已同意克唑替尼的儿科研究计划(PIP)，用于治疗复发或难治性ALK阳性ALCL儿童患者。克唑替尼用于治疗复发或难治性ALK阳性ALCL老年患者的安全性和有效性尚未确定。辉瑞肿瘤部全球产品首席开发官Chris Boshoff博士说，我们很高兴能为患有ALCL的儿童和年轻成人患者提供首个生物标志物驱动疗法。克唑替尼为复发或难治性ALK阳性ALCL年轻患者提供了一种有意义的新的治疗选择。作为首个生物标志物驱动的疗法，克唑替尼转变了ALK阳性NSCLC的治疗， 此次批准是我们持续遵循科学以解决癌症领域重大未满足临床需求的一个重要里程碑。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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