急性髓系白血病（AML）患者很长一段时间内只有强化化疗（“7+3”方案）、低甲基化药物（HMA）、造血干细胞移植作为治疗选择。随着近年对AML相关基因探索的突破，众多新药、新疗法的出现改善了AML患者的耐药情况，提高了生存率。

　　米哚妥林是一种多靶点激酶抑制剂。一项Ib期研究评估了米哚妥林用于初治年轻AML患者，发现FLT3突变患者的反应率与野生型相似。这项结果引领了初治FLT3突变AML患者进入CALGB RATIFY III期试验。CALGB RATIFY III结果显示，米哚妥林的完全缓解率（CR）略有改善（58.9％ vs 53.5％），总体生存（OS）明显延长，无事件生存（EFS）延长。该结果促成了FDA批准米哚妥林用于初治FLT3突变AML.

　　目前国内尚没有FLT3抑制剂，对于伴FLT3突变AML患者的治疗，年轻患者多在化疗缓解后选择异基因造血干细胞移植治疗；对于FLT3突变的等位基因比例较低，或合并如NPM1突变等一些预后好的基因的患者，可以选择化疗作为巩固治疗；老年患者多选择化疗，包括去甲基化药物以及索拉菲尼等药物靶向治疗。一旦患者出现复发，或者原发耐药，在国内可以考虑索拉菲尼，包括索拉菲尼单药、索拉菲尼联合去甲基化治疗以及联合化疗或单纯化疗进行挽救治疗。对于伴FLT3突变的AML患者，异基因造血干细胞移植仍然是目前治愈的一个重要手段。国际上因为有FLT3抑制剂，对于年轻患者，可以使用米哚妥林联合“3+7”方案诱导，中大剂量阿糖胞苷巩固治疗后进行异基因造血干细胞移植；对于老年患者，除了使用传统化疗和去甲基化药物治疗以外，可以使用索拉菲尼联合阿扎胞苷，BCL2抑制剂联合阿扎胞苷治疗。

　　关于FLT3突变对AML患者预后的影响，可以分两方面。一方面是对于初诊患者，FLT3突变对初诊患者的完全缓解（CR）率影响不大，主要影响在于复发率较高，因此对于CR患者，尤其是FLT3突变等位基因比相对较高的患者，应尽可能在CR1期进行异基因造血干细胞移植；另一方面是对于复发/难治的患者，FLT3突变对复发/难治患者的影响在于两个方面，一是患者再诱导化疗的缓解率明显降低，现有临床试验中伴FLT3突变的复发/难治性AML患者再诱导化疗的缓解率基本仅30%左右；二是复发/难治患者即使缓解了，生存时间也比较短，一般中位生存很少能超过半年。因此伴FLT3突变的AML患者整体预后较差，国内目前仍然以异基因造血干细胞移植作为治愈的一个重要手段，国际上有FLT3抑制剂，能够使更多患者达到缓解，从而有更多患者能够进行异基因造血干细胞移植，对于未进行异基因造血干细胞移植的患者，联合使用FLT3抑制剂也可以明显提高疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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