急性髓细胞性白血病(Acutemyeloidleukemia,AML)是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征，临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等，多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。本病占小儿白血病的30%。在分子生物学改变及化疗反应方面儿童AML与成人(<50岁)相似。婴幼儿的AML比成人易发生髓外白血病。维奈克拉(Venetoclax,維奈妥拉)是一个口服的选择性的小分子BCL-2抑制剂，2018年11月美国食品和药物管理局（FDA）加速批准維奈妥拉与阿扎胞苷（AZA）联合应用治疗75岁以上的或者不能耐受强化疗的初诊急性髓系白血病。DiNardo教授发表的临床试验结论文章显示该方案在老年或不能耐受强化疗的初治AML患者当中可获得约70%的完全缓解率今年发现在NEJM上的文章报道了全球III期VIALE-A临床研究的结果，在431例不能耐受强化疗的AML患者当中，286例接受維奈妥拉+AZA方案治疗，完全缓解和血液学未完全恢复的缓解（CR/CRi）率为66.4%，中位随访20.5%个月，中位总生存（OS）为14.7个月。

　　維奈妥拉与去甲基化药物（HMAs）联合应用是治疗AML的经典组合。但有研究者将維奈妥拉与传统化疗药物联合应用也带来了良好的治疗反应率。

　　来自M.D.Anderson的Curtis Lachowiez等将維奈妥拉联合FLAG-IDA诱导/巩固治疗初治或复发难治性AML患者，并在今年ASH会议做出中期总结数据。62例患者已经完成至少1周期治疗，初诊27例，R/R-AML 35例。41例（66%）接受1-2周期治疗，21例（34%）接受≥3周期治疗。30天或60天死亡率分别为0和4.8%，而且死亡病例均为复发难治的患者。该组患者ORR(CR+CRi+CRh+MLFS+PR)率为84%。初诊和复发难治患者的CRc (CR+ CRh+CRi)分别为89%和66%，达到CRc患者当中，MRD转阴率为83%。96%（初诊）和70%（R/R）的患者经过流式检测达到MRD转阴。在初诊患者当中，预后良好，预后中等，预后不良患者的CRc分别为100%，85%，89%，在R/R-AML患者当中，这些数字分别是83%，60%，55%。带有KMT2A突变的CRc为100%（n=7），髓外病变的患者为50%(n=4)。在R/R-AML患者当中，携带抑癌基因突变（TP53,WT1,PHF6）的患者比不带有该类突变患者的治疗反应率更高（66% vs 19%; p=0.014），而带有NPM1突变的CRc为100%。

　　中位随访11个月，中位总生存（OS）未达到，中位无事件生存（EFS）为16个月。初诊和R/R患者的1年OS分别为92%和52%。52%（n=32）的患者成功接受了异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），移植后一年OS分别为90%（初诊）和75%（R/R）。研究者认为FLAG-IDA-維奈妥拉方案是一个有效安全的方案，特别是对于高危的初诊患者和复发难治性患者可作为移植桥接的有效方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：維奈妥拉(VENETOCLAX)可作为不适合进行强力化疗的1类AML患者的首选治疗方案

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