PTC Therapeutics公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩展地夫可特（deflazacort）的标签，纳入2-5岁杜氏肌营养不良症（DMD）儿科患者。此次批准，使地夫可特成为唯一一个被批准用于治疗所有2岁及以上DMD患者的药物。

　　DMD是一种罕见的儿童遗传性疾病，导致进行性不可逆的肌肉退化，地夫可特于2017年2月首次获得FDA批准，用于治疗5岁及以上DMD患者；该批准使地夫可特成为全球首个获批治疗DMD的类固醇药物。

　　PTC治疗学首席执行官Stuart Peltz博士说：“我们很高兴能够将地夫可特带给患有DMD的更年幼儿童。该病的标准护理是在确诊时开始使用地夫可特.我们相信，当患者仍保留有大量肌肉时尽可能早地治疗他们，将使其获得最大的治疗受益。”2016年9月，来自Sarepta公司的药物Exondys 51（eteplirsen）获得FDA批准，成为首个治疗DMD的药物，不过该药仅适用于抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）中存在确证突变可导致51号外显子跳跃（exon 51 skipping）的DMD患者；据估计，该类患者约占全部DMD患者的13%。

　　地夫可特的适用人群更为广泛，该药适用于所有类型基因突变的DMD患者。而除了地夫可特之外，PTC公司还有一款治疗DMD的药物Translarna,该药是唯一一种获批治疗无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）根本病因的药物，适用于治疗5岁及以上、非卧床nmDMD儿童患者。Translarna是一种蛋白质修复疗法，开发用于由无义突变所致遗传性疾病的患者群体，旨在使含有无义突变的基因产生功能性蛋白。若基因中存在无义突变，会导致蛋白质合成提前终止，产生无功能的蛋白。Translarna能够与核糖体相互作用，使核糖体能够通过mRNA上的过早无义停止信号，允许细胞产生全长的功能性蛋白质。杜氏肌营养不良症（DMD）是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩。该病由抗肌营养不良蛋白基因（dystrophin gene）突变所致，属于进行性肌营养不良症常见类型。据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。大部分DMD患者在3-5岁发病，7-12岁彻底丧失行走能力，20岁左右会因为心肌、肺肌无力死亡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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