帕金森病(PD)是仅次于阿尔茨海默氏症的全球第二大最常见的老年慢性渐进性神经退行性疾病。该病是由多巴胺神经系统的退化所引起,导致大脑中的神经递质多巴胺的缺乏。帕金森病是不会直接缩短患者的预期寿命,但是会让患者逐渐丧失工作能力和生活能力,其临床表现主要包括静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍,同时患者可伴有抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状。
帕金森病的诊断主要依靠病史、临床症状及体征。药物治疗是帕金森病最主要的治疗手段。帕金森病早期进展很快,在发病最初的3-5年内是药物治疗的最佳时机,此时治疗花费小,效果好,患者的疾病进程可以得到有效延缓15-20年,甚至能和正常人一样生活。帕金森病患者的短时间记忆、长时间记忆都会下降,但严重程度要比阿尔茨海默氏症轻。据世界帕金森协会统计数据显示,目前全球共有570万帕金森患者,而我国患病人数约270万,年增新发患者10万,中国已成为“帕金森第一大国”。帕金森的治疗包括药物、手术、康复和心理治疗等,其中药物治疗是当前首选且是最主要的治疗手段。据估计,在全球范围内,65岁以上老年人群中,约有1%-2%受帕金森病困扰。随着全球老龄化的加剧,罹患该病的人数还在进一步上升。目前,左旋多巴是治疗帕金森病最有效的药物,患者群体中服用该药物的比例高达75%。然而,长期使用这款药物可能会导致严重衰弱的运动能力波动。这种波动分为两种阶段——在“开启”期,患者的运动能力一切正常;而在“关闭”期,患者的运动能力会出现明显下降,甚至连行走都困难。因此,随着疾病的发展,这些患者需要额外的药物来应对和管理由于服用左旋多巴而产生的运动能力波动。
2017年由意大利赞邦集团(Zambon)及Newron制药公司合作研发的帕金森药物沙芬酰胺(safinamide)获美国FDA批准上市,作为左旋多巴/卡比多巴治疗外的附加疗法,这也是美国在十多年来首个获批用于治疗帕金森病的新药。沙芬酰胺(safinamide)一款能应对“关闭”期的药物,能选择性抑制MAO-B.作为一种单胺氧化酶(monoamine oxidase),MAO-B会降解多巴胺,而多巴胺能够在脑区传递信号,对于流畅的自主运动非常重要。因此,safinamide有望能避免多巴胺被MAO-B降解。通过这一作用机制,研究人员希望safinamide能缓解帕金森病患者在“关闭”期的运动能力下降。沙芬酰胺(safinamide)可与左旋多巴或者其他帕金森药物合用,用于特发性帕金森病中晚期治疗。多项临床试验表明,沙芬酰胺可在短期内有效控制帕金森患者运动障碍和运动失调症状,疗效可维持2年。一项为期6个月的双盲对照试验结果显示,患者经历了更多有益的「开」期,没有麻烦的不受控制的不自主运动(运动障碍),也就是说沙芬酰胺可显着性减少帕金森患者运动症状波动(on-off 时间),并降低相关运动障碍发生风险。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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