胆管癌可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。而FGFR常见的突变类型包括基因扩增、融合、缺失突变。FGFR2融合重排是几乎只发生在肝内胆管癌患者中，成纤维细胞生长因子受体信号通过促进肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成来促进恶性肿瘤的发展。
培米替尼是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。2020年4月，培米替尼证实在美国FDA批准下用于治疗既往接受过治疗的成人晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因融合/重排型胆管癌。2021年6月，培米替尼获得台湾卫生福利部食品药物管理署（TFDA）批准用于治疗成人接受过全身性药物治疗、FGFR2融合或重排、不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌。此前，培米替尼已获批在美国，欧洲和日本销售。
培米替尼此次适应症的获批主要是基于这项FGFR2基因融合或重排的胆管癌患者的临床研究。该项研究最终数据显示：使用培米替尼治疗的107例胆管癌患者客观缓解率可达为35.5% ，其中包括3例完全缓解，培米替尼组中位缓解持续时间（DOR）可达9.1个月，其中培米替尼组中有38例出现肿瘤缓解的胆管癌患者中有24（63%）例胆管癌患者使用培米替尼治疗后的缓解持续时间≥6个月、7例（18%）胆管癌患者使用培米替尼后缓解持续时间≥12个月。
在共计146例胆管癌患者的安全性分析中，结果显示培米替尼安全耐受性良好。研究中使用培米替尼的胆管癌患者常见的不良反应是高磷酸血症，发生率为60%。有64%的胆管癌患者使用培米替尼治疗发生3级或3级以上的不良反应，培米替尼组中常见的有低磷酸盐血症（12%）、关节痛（6%）、口腔黏膜炎（5%）、低钠血症（5%）、腹痛（5%）及疲乏（5%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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