Venetoclax（维纳妥拉）令人“惊奇”之处：

　　第一、维纳妥拉对17P缺失的慢性淋巴癌有效率高达71%，包括近20%的完全缓解，两年存活率高达84%，而且副作用比较轻。

　　第二、Venetoclax（维纳妥拉）治疗前，最好进行BCL-2，MCL-1和BCL-XL蛋白检测。如果癌细胞只是BCL-2很高，而没有MCL-1和BCL-XL,那出现良好甚至神奇疗效的概率会大大的增加。如果癌细胞同时高表达BCL-2和MCL-1，应考虑维纳妥拉和MCL-1抑制剂联用。

　　第三、Venetoclax（维纳妥拉）也可以和别的抗癌药联用。由于BCL-2对癌细胞生存很重要，即使有时候维纳妥拉单独使用不能直接杀死癌细胞，也会使他们对别的药物更加敏感。

　　第四、Venetoclax（维纳妥拉）对于只依靠BCL-2的癌症类型，有令人惊讶的治疗效果。

　　基于随机、多中心、开放标签对照试验（CLL14研究），该研究对比了维纳妥拉联合obinutuzumab（VEN+G）和obinutuzumab联合苯丁酸氮芥治疗先前未经治的CLL患者的疗效。该研究总共纳入432例有临床症状的先前未治疗过的CLL患者。

　　该研究的主要疗效结果是由独立审查委员会评估的无进展生存期（PFS）。与obinutuzumab联合苯丁酸氮芥治疗组的患者相比，venetoclax联合obinutuzumab治疗组的患者PFS具有统计学意义上的显著改善（p<0.0001）。中位随访28个月，两组的中位PFS均未达到。Venetoclax联合obinutuzumab治疗组的总有效率为85％，对照组为71％，p=0.0007.另外，该研究还证实患者骨髓和外周血中微小残留疾病阴性率具有统计学意义的显著提高（每104个白细胞中少于1个CLL细胞）。总生存数据尚未成熟。

　　在CLL/SLL患者中，维纳妥拉与obinutuzumab、利妥昔单抗联用或venetoclax单药使用时的最常见不良反应（≥20%）包括中性粒细胞减少、血小板减少、贫血、腹泻、恶心、上呼吸道感染、咳嗽、肌肉骨骼疼痛、疲劳和水肿。

　　美国FDA曾给予venetoclax优先审查资格，并授予“孤儿药”和“突破性疗法”称号。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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