2021年2月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准马法兰联合地塞米松治疗复发难治性多发性骨髓瘤成人患者（既往接受≥4线疗法且至少对一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种CD38单克隆抗体无效）。
该加速批准是基于多中心、单臂HORIZON研究（NCT02963493）。HORIZON研究纳入了符合条件的复发难治性多发性骨髓瘤患者。患者在每周期的第1天静脉输注40mg马法兰在每周期的第1、8、15和22天口服40mg（≥75岁的患者口服20mg）地塞米松（28天为一个周期），直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。对97例患者的亚组人群评估了疗效，这些患者既往接受了≥4线疗法，且对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种CD38单克隆抗体无效。主要疗效指标是研究者根据国际骨髓瘤工作组（IMWG）标准评估的总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。ORR为23.7％（95％CI:15.7，33.4），中位DOR为4.2个月（95％CI:3.2，7.6）。对157例患者评估了安全性。最常见的不良反应（>20％）是疲劳、恶心、腹泻、发热和呼吸道感染。最常见的实验室异常（≥50％）是白细胞、血小板、淋巴细胞、嗜中性粒细胞和血红蛋白减少以及肌酐增加。
马法兰用于接受移植患者预处理的安全性和有效性尚未确定。USPI的使用限制声明指出马法兰不适合、不推荐用作对照临床试验以外的移植预处理。马法兰的推荐剂量为每周期（28天为一个周期）的第1天静脉输注40 mg（每次输注时间超过30min），并与地塞米松联用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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