MTC是一种罕见的神经内分泌恶性肿瘤，起源于分泌多肽激素降钙素的甲状腺滤泡旁细胞。甲状腺髓样癌约占所有甲状腺癌的5%，以遗传（25%）或散发（75%）的形式出现。遗传性MTC是2A和2B型多发性内分泌肿瘤（MEN）的组成部分，绝大多数2A和2B型MEN患者都存在RET原癌基因的胚系突变，因此，靶向RET阳性的MTC或是一种可行的治疗策略。RAS突变是MTC中唯一的点驱动突变。

　　在德国马格德堡大学医院临床研究员Michael C. Kreissl医学博士及其同事开展的评估凡德他尼有效性和安全性的国际、Ⅲ期、随机临床研究——ZETA试验中，纳入331例不可切除的局部晚期或转移性MTC患者，将患者随机分配给予口服凡德他尼（初始剂量300 mg/d,n=231）或安慰剂，持续治疗直至病情恶化。

　　在该试验的事后分析中，研究人员将符合条件的患者根据基线时的疾病严重程度分为四个亚组：进展有症状、仅有症状、仅进展、无进展无症状。根据客观肿瘤测量确定的PFS作为本次分析的主要终点。次要终点为OS、至疼痛恶化的时间、客观缓解率。

　　在184例（55.6%）基线时有症状的进展期MTC患者中，PFS（HR=0.43；95%CI:0.28~0.64）、OS（HR=1.08；95%CI:0.72~1.61）和至疼痛恶化的时间（HR=0.67；95%CI:0.43~1.04）在数值上与总体试验相似。

　　研究人员观察到，凡德他尼治疗亚组与安慰剂治疗组的ORR分别为37%和2%。凡德他尼治疗与安慰剂相比，需要减少剂量的患者更多（83例 vs. 3例）。凡德他尼治疗者的不良事件与该药物已知的安全性一致。凡德他尼组有98%患者报告至少有一次不良事件，而安慰剂组有91.9%。

　　本研究的局限性在于样本量小。研究人员认为，与安慰剂组相比，凡德他尼在有症状的进展期亚组和仅有症状的亚组中均显示可显著延长PFS,但在仅进展期亚组和无症状无进展的亚组中，这种益处则不存在。本事后分析表明，凡德他尼对有症状和进展期MTC患者具有临床益处。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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