帕比司他是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，具有一种新的作用机制，通过阻断组蛋白脱乙酰酶（HDAC）发挥作用，该药能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡，而健康细胞则不受影响。

　　2015年2月23日，美国FDA批准帕比司他联合硼替佐咪与地塞米松治疗多发性骨髓瘤。帕比司他是第一个被批准用于多发性骨髓瘤的组蛋白乙酰化抑制剂(HDAC)，主要用于至少已接受两个疗程含硼替佐米和一种免疫调节剂的标准治疗的患者。FDA药物评价研究中心血液肿瘤产品部主任Richard Pazdur认为：帕比司他与以往批准治疗多发性骨髓瘤的药物相比有独特的新作用机制，有望成为治疗多发性骨髓瘤极具吸引力的治疗选择。 帕比司他的批准尤为重要，因为它可以延缓骨髓瘤的进展。

　　2014年11月FDA肿瘤药物咨询委员会建议基于文献数据，该药在复发多发性骨髓瘤患者中获益并未优于风险，诺华公司随后提交了附加的数据，支持帕比司他另一不同适应证：至少接受两程包括硼替佐米和一种免疫调节剂的标准治疗的多发性骨髓瘤患者。

　　临床试验：

　　193例先前经过两程硼替佐米和一种免疫调节剂治疗的多发性骨髓瘤患者，随机接受帕比司他联合硼替佐米和地塞米松或单用硼替佐米和地塞米松方案治疗，结果显示帕比司他安全有效。研究结果显示接受帕比司他联合方案的患者中为无进展生存为10.6个月，而对照组仅5.8个月。此外59%帕比司他治疗的患者看到肿瘤缩小或消失，而接受硼替佐米和地塞米松治疗的患者仅41%。

　　副作用：

　　帕比司他有一带框警告提醒患者和专业医务人员该药治疗可出现严重腹泻、严重甚至致命性心血管事件、心律失常、心电图改变。由于这些风险，该新药还随附批准了风险评估和缓解策略，包括一项告知医务人员风险及如何将不良反应降至最低的方案。

　　帕比司他最常见的副作用是腹泻、疲倦、恶心、上肢或下肢肿胀、食欲下降、发热、呕吐和虚弱，最常见的化验异常是低磷血症、低钾血症、低钠血症、肌酐升高、血小板减少、白细胞减少及贫血。医护专业人员还应告知患者肺和胃肠道出血、及肝毒性的风险。

　　帕比司他是作为孤儿药优先批准的，对生存期和疾病相关症状的改善尚待进一步肯定，已要求药厂做进一步确认试验明确帕比司他临床疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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