急性淋巴细胞白血病的临床特征是由于正常造血细胞生成减少而导致反复的发热、感染、贫血及出血等;同时由于白血病细胞的浸润导致肝、脾、淋巴结肿大、骨痛以及其他器官的病变。
1 发热与感染
急性淋巴细胞白血病患儿的感染往往和发热一起发生、多数患儿起病时即有发热,热型多不规则,热度高低不等,一般不伴寒战。发热原因之一是白血病性发热,多为低热且抗生素治疗无效;另一原因是感染,如发热时体温超过38.5℃时多伴有感染而加重发热。中性粒细胞绝对计数小于0.5X10^9/L时易并发细菌或真菌感染。
2 贫血
大多数急性淋巴细胞白血病患者在初诊时即有较明显的贫血症状。主要表现为苍白、乏力、心悸及活动后气促等,极重度者呈死灰苍黄、颜面水肿及衰竭等。
3 出血
以皮肤和粘膜出血多见,表现为紫癜、瘀斑、鼻出血、齿龈出血及消化道出血,严重时可有血尿、便血以及弥散性血管内凝血等。偶见颅内出血,为引起死亡的重要原因之一。
维那托克由美国艾伯维公司和瑞士罗氏公司合作研发,2015年1月获得美国FDA突破性药物和优先审评的地位,于2016年4月11日获准上市。BCL-2是一种能抑制细胞(包括癌细胞)凋亡的蛋白,肿瘤患者体内的BCL-2蛋白会阻止肿瘤细胞凋亡,而BCL-2抑制剂能使BCL-2蛋白失去活性。简单来说就是BCL-2过分表达会隔离促凋亡蛋白,进而阻止肿瘤细胞正常凋亡;BCL-2抑制剂维那托克会选择性与BCL-2蛋白结合,促使癌细胞死亡。
维那托克往往通过与其他药物联用的方式,可达到更好的治疗效果,常见的联用中包括依鲁替尼(ibrutinib)和维那托克联用,利妥昔单抗与维那托克联用等。
维那托克联合依布替尼(Ibrutinib),治疗慢性淋巴细胞白血病。国际顶尖的临床医学期刊《新英格兰医学杂志》发布的一项研究表明,依布替尼(Ibrutinib)联合维那托克治疗慢性淋巴细胞白血病的效果惊人:
1.几乎所有受试者都是完全应答(96%);
2.单用伊布替尼一段时间从而缩小肿瘤大小,大大降低使用维那托克治疗的肿瘤溶解综合症风险;
3.依布替尼联用维那托克并没有显著增加副作用风险;
4.经过18个疗程的治疗后,60-70%的患者检测不到微小残留病变。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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