2020年5月16日，美国FDA宣布，批准Deciphera Pharmaceuticals公司开发的蛋白激酶抑制剂瑞普替尼（ripretinib）片剂上市，成为首款专门4线治疗晚期胃肠道间质瘤的创新疗法。适应症为GIST成年患者，他们已经接受过3种以上蛋白激酶抑制剂疗法，其中包括imatinib.FDA使用了实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目对这款新药申请（NDA）进行了审评，这一NDA也是FDA的Orbis试点项目的一部分。

　　GIST是一种由基因突变驱动的胃肠道肉瘤，源于胃肠道壁中的特殊神经细胞。患者中最常见的突变为KIT蛋白激酶突变，大约占80%的病例。大约6%的新确诊患者携带PDGFRα突变。

　　瑞普替尼的批准是基于随机双盲、多中心、国际性3期临床试验INVICTUS的结果，以及1期临床试验的安全性结果。在INVICTUS试验中，129名难治性GIST患者接受了瑞普替尼或安慰剂的治疗。试验结果表明，接受瑞普替尼治疗的患者的中位无进展生存期（PFS）达到6.3个月，安慰剂组这一数值为1.0个月。瑞普替尼将患者疾病进展或死亡风险降低85%。而且，瑞普替尼组患者中位总生存期为15.1个月，显著优于对照组（6.6个月），将患者死亡风险降低64%。

　　“过去20年里，治疗GIST的疗法开发取得很大进步，FDA批准了4款靶向疗法，包括2002年批准的imatinib,2006的sunitinib,2013年的regorafenib,和2020年早些时候批准的avapritinib.然而，仍然有些患者对这些治疗手段没有响应，他们的肿瘤继续进展。这项批准为这些已经穷尽所有FDA获批疗法的患者提供了新的治疗选择。“FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士说。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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