日前在MDA(美国肌营养不良协会)2016年大会及美国神经病学年会(AAN)上公布了部分试验结果。共有196名5至15岁,确诊为DMD的男性患儿参加了这一临床试验,其中45名患者已丧失行走能力。临床试验治疗观察期为52周,共设置四组:地夫可特低剂量治疗组(0.9mg/Kg体重,也是此前指南推荐的用量)、地夫可特高剂量治疗组(1.2mg/Kg体重)、泼尼松标准治疗组(0.75mg/Kg体重)和安慰剂组。
临床试验采用随机双盲、多对照方式完成。前十二周,所有患者随机分入这四组,十二周后至五十二周,安慰剂组患者再随机分入三个治疗组(这是因为,为了临床试验目的,不给患者有显著效果的激素治疗是违背医学伦理学原则的)。主要终点(评估效果的最重要指标)为改良MRC肌力评分,次要终点(评估效果的其他指标)为总体身心状况、计时运动功能(30英尺步行时间、4级楼梯攀爬时间等)以及整个试验过程(第一周至五十二周)和后半试验过程(十二周后至五十二周)整体肌力变化量。
从公布结果看,治疗十二周时,三个治疗组均较安慰剂组提升了患者肌力、改善了计时运动功能,结果均具有统计学意义。这一提升运动功能的效果一直持续到五十二周,试验结束。在五十二周试验结束时,两个剂量的地夫可特治疗组,在四级楼梯攀爬时间上优于泼尼松治疗组,结果具有统计学意义。在其他终点,包括主要终点肌力评分上,均未见三个治疗组有显著差异。药物治疗前后测定了血肌酸激酶、乳酸脱氢酶、谷草转氨酶等肌酶指标。治疗六周后,三个治疗组肌酶水平均明显下降,与安慰剂组相比,具有显著差异。到五十二周试验结束,三个治疗组肌酶水平仍较治疗前有明显下降。三组之间无明显差异。
副作用方面,地夫可特治疗组一如既往,在体重增加方面少于泼尼松治疗组。在库欣面容、精神激越方面也略少于泼尼松治疗组。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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