2017年3月2日，FDA宣布将受理赛尔基因和Agios的变异IDH2抑制剂恩西地平 (曾用名AG-221)的上市申请，PDUFA日期为2017年8月30日。恩西地平申请适应症为IDH2变异复发、难治型AML.15%的AML患者有IDH2变异，雅培的IDH2变异试剂盒也同时递交申请。在有209人参与的一/二期临床试验中，恩西地平 产生37%应答率，其中18%完全应答。如果批准这将是第一个针对肿瘤代谢的抗癌药物。
AML在常见血液肿瘤中是控制较差的一个，治疗上难以用已有药物组合获得类似ALL的效果，复发率很高。新药开发进展一直比较缓慢，批准和在研药物都少于ALL,所以恩西地平获得优先审批资格。近年少数上市的AML新药包括中国科学家发现的砒霜，用于一种叫做APL的罕见AML（<10%）。去年以色列公司BioLineRx的CXCR4受体反向激动剂BL8040在一个r/rAML二期临床也产生与恩西地平类似的38%应答率。
AML的异质性很高，所以需要细分人群。比如现在的恩西地平是用于IDH2变异人群，以前诺华轰动一时的Flt3抑制剂PKC412（midostaurin）是用于Flt3变异人群，比安慰剂降低23%死亡风险。针对AML的CAR-T也在研究，但因缺少特异表面抗原比ALL CAR-T进展明显慢半拍。精准医疗虽然能增加疗效，但却也把已经不大的市场分割得更加零碎，这可能也是厂家积极性不高的原因之一。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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