凡德他尼是一种小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂(TKI)类药物,其主要作用位点是VEGFR、EGFR和RET三种血管生成及肿瘤生长相关激酶,此外还可抑制BRK、TIE2、Flt-1等位点,发挥抗癌作用。凡德他尼目前已在国外获批用于不可手术局部晚期或转移性,且症状明显或积极进展的甲状腺髓样癌的治疗。
在临床III期ZETA研究中,凡德他尼治疗晚期甲状腺髓样癌,较安慰剂可显著延长患者的疾病无进展生存期(PFS),凡德他尼治疗组的中位PFS约为30.5个月,而安慰剂组为19.3个月,凡德他尼使患者疾病进展风险下降了54%。但该研究的后续随访显示,凡德他尼治疗并不能带来总生存期(OS)方面的获益。此外对非小细胞肺癌中,较为罕见的RET重排突变型患者,凡德他尼治疗也有一定效果,被NCCN临床实践指南列入可选用的药物列表,但相关适应症尚未获批。
凡德他尼≤300mg/d时耐受性良好,凡德他尼最常见的毒副作用是腹泻、皮疹、恶心、高血压、厌食、无症状的QT间期延长和蛋白尿。随着凡德他尼剂量增加,可能出现低磷酸盐血症、毛囊炎、转氨酶升高、非特异性肠梗阻、血小板减小、充血性心衰、深静脉血栓、肺栓塞等。凡德他尼最常见的凡德他尼剂量限制性毒性(DLTs)是腹泻、高血压和皮疹。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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