美国食品和药物管理局加速批准了拉罗替尼（拉罗替尼），这是一种用于治疗具有特定遗传特征（生物标志物）的成人和儿童癌症患者的疗法。这是该机构第二次根据不同类型肿瘤的共同生物标志物，而不是根据肿瘤起源于身体的位置来批准一种癌症治疗。该批准标志着 “组织不可知 ”的癌症药物开发的一个新模式。它遵循了美国食品和药物管理局在早些时候发布的一份指导文件中制定的政策。拉罗替尼适用于治疗具有神经营养受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合、没有已知获得性抗性突变、已转移或手术切除可能导致严重发病、没有令人满意的替代疗法或治疗后出现进展的成人和儿童实体肿瘤患者。
"FDA专员Scott Gottlieb, M.D.说：“这项批准标志着治疗癌症的重要转变，即根据其肿瘤遗传学而不是其在体内的起源部位进行治疗，”这种新的部位诊断肿瘤学疗法并不专门针对产生于特定身体器官的癌症，如乳腺癌或结肠癌。它的批准反映了在使用生物标志物来指导药物开发和更有针对性的给药方面的进展。我们现在有能力确保正确的病人在正确的时间得到正确的治疗。这种类型的药物开发计划，即招募患有不同肿瘤但具有共同基因突变的患者，在十年前是不可能的，因为我们对这种癌症突变的了解要少得多。利用我们的突破性疗法指定和加速审批程序，我们支持精准肿瘤药物开发方面的创新，以及为癌症患者提供更有针对性和有效的治疗方法的发展。当涉及到儿科癌症时，这一点尤其真实。我们致力于继续推进更现代的临床试验设计框架，在我们对癌症等疾病的基础生物学日益了解的基础上，支持各种疾病类型的更有针对性的创新。"
研究表明，编码TRK蛋白的NTRK基因可以与其他基因异常融合，从而产生支持肿瘤生长的生长信号。NTRK融合是罕见的，但却发生在身体许多部位的癌症中。在批准之前，对于经常表达这种突变的癌症，如乳腺类似分泌性癌、细胞性或混合性先天性中胚层肾瘤和婴儿纤维肉瘤，一直没有治疗方法。
拉罗替尼的疗效在三项临床试验中进行了研究，这些试验包括55名患有实体瘤的儿童和成人患者，这些患者有已确定的NTRK基因融合，但没有抗性突变，而且是转移性的或手术切除可能导致严重发病的。这些患者没有令人满意的替代治疗方法，或在治疗后癌症出现了进展。拉罗替尼在不同类型的实体瘤中表现出75%的总反应率。这些反应是持久的，在分析结果时，73%的反应至少持续6个月，39%的反应持续一年或更久。对拉罗替尼有反应的NTRK融合的肿瘤类型包括软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤、甲状腺癌和肺癌。拉罗替尼获得了加速批准，这使得美国食品和药物管理局能够利用被认为能够预测患者临床获益的临床试验数据，批准用于严重疾病的药物，以填补未满足的医疗需求。需要进一步的临床试验来确认拉罗替尼的临床效益，赞助商正在进行或计划进行这些研究。
接受拉罗替尼临床试验的患者报告的常见副作用包括疲劳、恶心、咳嗽、便秘、腹泻、头晕、呕吐，以及肝脏中AST和ALT酶血药浓度的增加。建议医护人员在治疗的第一个月，每两周监测一次病人的ALT和AST肝脏测试，然后每月一次，并根据临床需要进行监测。怀孕或哺乳期的妇女不应服用拉罗替尼，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。患者应报告神经系统反应的迹象，如头晕。
美国食品和药物管理局授予这项申请优先审查和突破性疗法的称号。拉罗替尼还获得了 “孤儿药 ”的称号，该称号为协助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物提供了奖励。美国食品和药物管理局将拉罗替尼的批准权授予了Loxo Oncology.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拉罗替尼/拉克替尼可用于治疗具有NTRK基因融合的实体瘤患者？
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