美国时间2020年5月6日，美国食品药品监督管理局加速批准了诺华公司研发的卡马替尼用于治疗已扩散到身体其它部位的成年非小细胞肺癌（NSCLC）患者。卡马替尼是首个获得FDA批准的具有特定突变（导致间充质-上皮转化或MET外显子14跳跃突变）的NSCLC疗法。

　　FDA肿瘤卓越中心主任兼药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur医学博士表示：“肺癌正越来越多地被划分为分子定义的亚群，针对这些特定人群的药物在开发中。卡马替尼是第一个获批专门用于治疗肿瘤具有导致MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌患者靶向药物。现在，这些患者可以选择靶向治疗，而这是今天以前所没有的新选择。”卡马替尼 是一种激酶抑制剂，这意味着它通过阻断一种有助于阻止肿瘤细胞生长的关键酶来发挥作用。FDA 根据一项临床试验的结果批准了 卡马替尼，该试验涉及 NSCLC 患者的突变导致 MET 外显子 14 跳跃、表皮生长因子受体 (EGFR) 野生型和间变性淋巴瘤激酶 (ALK) 阴性状态，以及至少一个可测量的病变。

　　在临床试验期间，参与者每天两次口服 卡马替尼 400 毫克，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。主要疗效指标是总体反应率 (ORR)，它反映了具有一定肿瘤缩小量的参与者的百分比。另一个疗效结果衡量指标是反应持续时间 (DOR)。疗效人群包括 28 名从未接受过 NSCLC 治疗的患者和 69 名以前接受过治疗的患者。28 名参与者的 ORR 为 68%，其中 4% 有完全反应，64% 有部分反应。69 名参与者的 ORR 为 41%，所有参与者都有部分反应。在从未接受过 NSCLC 治疗的响应参与者中，47% 的响应持续时间持续 12 个月或更长时间，而 32 个月。

　　服用 卡马替尼 的患者的常见副作用是外周水肿（腿部肿胀）、恶心、疲劳、呕吐、呼吸困难（气短）和食欲下降。卡马替尼 是在加速批准 途径下获得批准的，该 途径允许批准治疗严重或危及生命的疾病的药物，并且通常比现有治疗方法具有有意义的优势。 当初步临床证据表明该药物可能比现有疗法有显着改善时，FDA 授予该申请突破性疗法认定 ，加快旨在治疗严重疾病的药物的开发和审查，以及优先审查认定 。卡马替尼 获得了 孤儿药 称号，这为协助和鼓励罕见病药物的开发提供了激励措施。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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