血小板减少症是慢性肝病（CLD）患者常见的并发症之一，肝硬化患者血小板减少症发生率更高。肝硬化患者在诊断和治疗期间经常需要进行侵入性的检查和（或）治疗操作，相关数据显示，重度血小板减少(PLT≤50×109/L)将显著增加肝硬化患者侵入性操作相关出血及大出血事件发生率，可能导致患者一系列临床有创性检查及治疗无法照常进行，例如肝脏穿刺活检、肝癌介入治疗等，将严重影响患者治疗疗效。中国首个针对CLD相关血小板减少症的口服创新药—阿伐曲波帕（马来酸阿伐曲泊帕片），于2020年7月4日在中国隆重上市，阿伐曲波帕的上市将为中国CLD相关血小板减少症患者带来福音。
ADAPT-2和ADAPT-2是阿伐曲波帕用于择期行侵入性操作CLD相关血小板减少症患者的两个III期随机双盲、安慰剂对照的全球多中心研究。纳入患者近60%患有病毒性肝炎，20%为肝癌患者。根据患者基线血小板的水平分为高血小板组和低血小板组，结果发现，阿伐曲波帕显著减少了血小板输注或任何因出血需挽救的患者比例，在不同亚组均得到了上述结果。治疗组在手术当天，近70%低基线组患者和90%高基线患者达到了50×109/L以上的血小板计数，明显高于安慰剂组。血小板计数在第4天出现明显增加，治疗5天即可较基线实现倍增，10-13天达高峰。安全性方面，两研究合并数据表明，常见不良事件在治疗组和安慰剂组发生率相当，血栓形成和出血事件的发生率也没有显著差异。
肝病与血小板减少关系密切，肝病是引起血小板减少的主要原发病之一，血小板减少的发生率及严重程度随着肝病加重而增加。而血小板减少往往造成慢性肝病患者侵入性诊疗无法正常开展，给患者造成极大的困扰。慢性肝病相关血小板减少症现有干预措施存在局限性，如血小板输注的临床管理流程复杂、有感染以及输注无效的风险；脾切除面临感染、门脉血栓发生等风险。阿伐曲波帕的出现给广大医生和患者以巨大的鼓舞和启示：首先，TPO低下为导致慢性肝病相关血小板减少的重要原因；对于择期行侵入性操作的慢性肝病相关血小板减少患者，阿伐曲泊帕将成为新的标准干预措施；慢性肝病相关血小板减少进行有出血风险操作时需进行风险管理，以实现患者最大获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
