美国食品和药物管理局批准了阿博利布（alpelisib）片，与FDA批准的内分泌疗法氟维司群联合使用，用于治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌（由FDA批准的测试检测），在基于内分泌的方案进展后或之后。

　　FDA还批准了配套的诊断测试therascreen PIK3CA RGQ PCR试剂盒，用于检测组织和/或液体活检中的PIK3CA突变。使用液体活检的therascreen测试结果为阴性的患者应进行肿瘤活检以检测PIK3CA突变。

　　"阿博利布是第一个在治疗这种类型的乳腺癌患者时显示出有临床意义的益处的PI3K抑制剂。美国食品和药物管理局肿瘤学卓越中心主任、美国食品和药物管理局药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说：“针对患者的特定基因突变或生物标志物进行治疗的能力在癌症治疗中越来越普遍，而辅助诊断测试有助于肿瘤学家选择可能从这些靶向治疗中受益的患者。”对于这次批准，我们采用了一些较新的监管工具，在不影响评估质量的情况下简化了审查。该药物是在实时肿瘤学审查试点项目下批准的第一个新型药物。我们还使用了更新的评估辅助工具，这是一个多学科审查模板，有助于将我们的书面审查集中在批判性思维和一致性上，并减少用于行政工作的时间。"

　　转移性乳腺癌是指已经扩散到乳房以外的身体其他器官（最常见的是骨骼、肺部、肝脏或大脑）的乳腺癌。当乳腺癌为激素受体阳性时，患者可接受抗激素治疗（也称为内分泌治疗），单独或与其他药物联合使用，或化疗。

　　SOLAR-1试验对阿博利布的疗效进行了研究，这是一项随机试验，共有572名HR阳性、HER2阴性、晚期或转移性乳腺癌的绝经后妇女和男子参加，他们在接受芳香化酶抑制剂治疗期间或之后癌症出现了进展。试验结果显示，在氟维司群的基础上加用阿博利布，可明显延长肿瘤有PIK3CA突变的患者的无进展生存期（中位数为11个月，而后者为5.7个月）。

　　阿博利布的常见副作用是血糖水平高、肌酐升高、腹泻、皮疹、血液中淋巴细胞计数减少、肝酶升高、恶心、疲劳、红细胞计数低、脂肪酶（胰腺释放的酶）增加、食欲下降、口腔炎、呕吐、体重减轻、钙水平低、aPTT延长（血液凝固的时间比它应该发生的长）和脱发。

　　建议医护人员监测服用阿博利布的病人是否有严重的超敏反应（不耐受）。提醒患者注意潜在的严重皮肤反应（可能导致皮肤或粘膜（如嘴唇和牙龈）剥落和起泡的皮疹）。建议医护人员不要对有严重皮肤反应史的患者开始治疗，如Stevens-Johnson综合症、多形红斑或中毒性表皮坏死。服用阿博利布的病人有严重高血糖（高血糖）的报告，阿博利布对1型或未受控制的2型糖尿病病人的安全性尚未确定。在开始使用阿博利布治疗之前，建议医护人员检查空腹血糖和HbA1c,并优化血糖控制。在治疗期间，应监测患者的肺炎/肺间质疾病（肺组织的炎症）和腹泻。阿博利布必须与病人用药指南一起配发，该指南描述了有关该药物的用途和风险的重要信息。

　　阿博利布是在实时肿瘤学审查（RTOR）试点计划下批准的第一个新分子实体的新药申请（NDA），该计划允许FDA在正式提交申请之前开始分析关键的疗效和安全性数据集，使审查小组能够提前开始审查并与申请人沟通。阿博利布还使用了更新的评估援助（AAid），这是一个多学科审查模板，旨在使FDA的书面审查集中于批判性思维和一致性，并减少用于行政工作的时间。有了这两个试点项目，对阿博利布的批准比《处方药使用费法案》（PDUFA）第六阶段的最后期限2019年8月18日提前了大约三个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿培利司/阿培利斯(ALPELISIB)联合氟维司群治疗HER2阴性乳腺癌的效果如何？

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