2015年2月23日，美国FDA批准帕比司他（Panobinostat）用于多发性骨髓瘤患者治疗。帕比司他是获批治疗多发性骨髓瘤（MM）的首款HDAC抑制剂。帕比司他是获批治疗多发性骨髓瘤（MM）的首款HDAC抑制剂。本届ASH年会的特殊教育课程环节，专门设置了有关临床新获批药物的专题会议，帕比司他为其中之一，邀请到来自美国埃默里大学Winship癌症中心的Sagar Lonial教授进行了精彩报告。
尽管FDA批准帕比司他用于MM的治疗，但其毒副作用严重，怎样看待这一问题？Lonial教授：我认为应用帕比司他时对不良反应的管理、以及帕比司他的给药剂量和给药时间都十分重要。帕比司他与其他药物的联合治疗时，已不再静脉应用硼替佐米，因为皮下应用硼替佐米或口服卡非佐米联合帕比司他（相比于静脉应用硼替佐米）的毒性作用更小。如果给药时间调整为隔周给药，其毒性反应还可以降得更低。因此，该药的给药剂量和时间的选择发挥了关键的作用。
目前有哪些生物学标志物可以预测帕比司他的效果？ Lonial教授：生物学标志物的确十分重要，它可使帕比司他的临床应用变得更容易。但是，目前我们还没有找到相应的生物学标志物。如果患者的蛋白负荷高、内质网应激反应强烈，那么他们对帕比司他也许更加敏感，但是我们还没有发现一种生物学标志物可以预测其效果。如果患者有条件可以使用昂贵些的药物，帕比司他是选择之一，它与卡非佐米以及来那度胺三药联合治疗MM疗效令人期待。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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