阿伐普替尼是一种针对KIT/PDGFRA激活环突变体的强效、选择性小分子抑制剂，阿伐普替尼在中国已被批准用于治疗携带PDGFRA 18号外显子突变（包括PDGFRA D842V）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成年患者，这是中国首次批准针对这一患者群体的精准疗法。

　　GIST是首个实现靶向治疗的实体瘤，目前在我们国家，晚期GIST仍然以分线治疗为主，但其实不同基因突变类型的GIST对靶向治疗的敏感性有显著差异。如伊马替尼对KIT外显子9突变的疗效就劣于KIT外显子11突变，而对PDGFRA外显子18 突变，特别是D842V突变者，伊马替尼原发耐药；KIT外显子17、18突变者，舒尼替尼疗效不佳；KIT外显子13突变者，瑞戈非尼疗效不佳。

　　因此我们需要根据驱动基因类型选择精准的靶向药物进行治疗，靶向治疗前的基因检测就显得非常重要。阿伐普替尼是针对KIT和PDGFRA活化环突变的高选择性药物，其问世开启了GIST的精准治疗时代，而精准治疗的前提是精准检测。但目前，GIST的基因检测普及性还不高。

　　GIST是一个特殊的瘤种，主要原发于腹腔内，其临床生物学特性可以表现为良性过程，可以表现为潜在恶性，也可以表现为恶性。在GIST的整个治疗过程中，会经历腹腔内手术、靶向治疗，转移、复发，再靶向治疗或者手术，肿瘤的进展基本局限于腹腔内并反复复发，少有腹腔外的侵犯，这种特点就决定了手术与靶向药物有机结合治疗的有效性。我认为在不远的将来，GIST有可能会成为实体肿瘤中能被靶向治疗药物完全治愈的典范。 

　　近二十年来，GIST领域研究取得了长足的进步，诊断和治疗进展日新月异。但目前在诊断方面，仍然存在着一些缺憾，主要是临床上GIST的基因检测率不高，究其原因，一是临床医生对基因检测的目的和意义的认识度或者接受度不高；二是有些医院的病理检测不规范，导致最后可用于基因检测的组织标本量不够；三是某些部位的组织标本难以获取，特别是术前需要降期转化治疗者，组织标本的获取还是有一定的难度。治疗方面，虽然GIST是实体肿瘤中分子靶向治疗成功的典范，但靶向治疗目前还是采用传统的分线治疗模式，并没有根据基因检测结果采取有针对性的精准治疗，基于基因分型的精准治疗有待推广普及。

　　在今后的临床工作中，希望能够增加GIST的基因检测率，规范病理检测，也期待更多靶向新药问世，助力GIST精准治疗走向新高度。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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