他替瑞林(Taltirelin),促甲状腺激素释放激素(TRH)类似物,在日本已经获准作为治疗脊髓小脑变性疾病(SCD)药物进入临床,用于改善共济失调步态。 作为一种对症治疗药物,他替瑞林不是针对病因的治疗,不是针对异常蛋白的药物,而是针对症状的治疗方法,对于神经退行性疾病患者(包括遗传性共济失调)如果有效,需要长期服用,停药就失去作用。共济失调患者群体的病种非常复杂多样,每个患者的疾病不同,临床表现不同,病程不同,一种药物不可能改善所有患者的症状,病友需要理性面对这个药物。
小脑性共济失调是一个症状,诊断非常复杂和困难。背后有相当多的病因,至少包括遗传性、获得性、变性性三大类原因,每种里面的疾病又不胜枚举。多系统萎缩是变性性小脑性共济失调的代表疾病,这些病因多数不好确认,需要通过血液、脑脊液、影像等方法加以证实或排除,有时只有通过去世后的尸检才能证实最终的诊断。
在做临床试验时,通常需要选择符合某一诊断标准的一种疾病,这就使研究人群相对单一,研究结果也不太容易推广至其它类型。因此在看待研究结果时,需要注意所研究的样本人群,科学理性地对待。而有些人可能有意无意地模糊这个概念,让患者误以为对所有情况都适用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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