国际合作的科学家确定了儿童弥漫性真性脑桥胶质瘤（Diffuse intrinsic pontine glioma,DIPG）的治疗靶点并首次确定有效的治疗策略，这为患者带来靶向治疗的希望。他们发现药物帕比司他联合相似的基因调节药物可以有效治疗这一致命的侵袭性儿科肿瘤。相关研究在线发表在自然医学期刊《Nature Medicine》上。
科学家采集16个欧美儿童患者DIPG肿瘤样本，通过RNA序列分析和整合计算机建模技术鉴别出可能有效的DIPG靶向治疗策略。科学家通过研究发现组蛋白去乙酰化酶抑制剂帕比司他在体外培养皿实验以及DIPG原位移植模型中可有效抑制DIPG肿瘤生长，提高生存率。联合用药试验证明相似的基因调节药物GSK-J4与帕比司他在疗效上有协同效应。
本研究表明帕比司他或可有效治疗各种DIPG肿瘤。大概80%左右的DIPG肿瘤都存在特异性组蛋白基因变异，即H3K27M突变。该变异可以阻断组蛋白甲基化，而后者与组蛋白去乙酰化作用协同抑制基因转录。尽管H3K27M突变会扰乱多种化学标记体系的作用过程，本研究中科学家发现帕比司他可以抑制16组不同细胞系中有H3K27M突变的一组细胞的生长，同时也能抑制其他没有该突变的细胞生长。但是，用帕比司他处理一段时间后，H3K27M突变细胞对帕比司他产生耐药性。研究人员发现另一种相似的基因调节药物GSK-J4能抑制耐药细胞的生长，其作用机理与组蛋白去甲基化相关。研究人员最终发现联合帕比司他和GSK-J4药物可以进一步抑制DIPG肿瘤生长，表明两种药物在疗效上具有协同作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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