罕见病,目前全球有近7000种,只有不到5%有治疗药物。而且我国罕见病用药上市情况与发达国家和地区相比尚有差距,罕见病的诊治面临巨大挑战。肾上腺皮质癌(ACC)是一种罕见的发生于肾上腺皮质的恶性肿瘤,临床发病率低(约0.52/100万),恶性程度高,侵袭性强。手术完全切除是目前首选治疗方法,但由于肾上腺皮质癌早期诊断困难,多数患者发现时已是晚期,失去手术机会,只能采用密妥坦单用或与细胞毒性药物联用的治疗方案,治疗选择非常有限。
密妥坦(mitotane)是目前全球唯一被批准用于治疗肾上腺皮质癌(ACC)的靶向药物。密妥坦适用于无法外科手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症患病者。
密妥坦的效果如何?
(1)对不能手术切除或有远处转移的肾上腺皮质癌有效客观有效率:34%~61%,中位无进展生存期:6~7个月。
(2)是晚后期ACC的首选、最有效药品,部分缓解疾病进展。
(3)外科手术前吃3-6个月,缩小原发灶或转移扩散灶,争取R0切除。
(4)外科手术后辅助,增加无重复发生存期。
密妥坦是肾上腺皮质癌患者最重要的治疗药物,但是目前还未在国内上市,目前国内尚无肾上腺皮质癌的有效治疗药物,这在某种意义上密妥坦是肾上腺皮质癌患者的救命药。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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