吉列替尼是一种高效的选择性的FLT-3抑制剂，是被批准用于R / R FLT-3mut + AML患者治疗的首个靶向治疗药物，并可能为该类患者带来临床获益。这项随机、Ⅲ期ADMIRAL试验（NCT02421939; Perl, et al. 2019.）是为首个针对R / R FLT-3mut + AML患者，对比吉列替尼 （120mg/d）与挽救性化疗的头对头临床研究。
NNT是一种既定且易于理解的评估医疗干预措施有效性的方法。从ADMIRAL试验中获得R / R FLT-3mut + AML患者的吉列替尼和挽救性化疗的临床事件估计值（即CR / CRh率，CRc率，1年OS和HSCT率）。
研究中，分配给吉列替尼组患者的CR/ CRh率（34.0％vs 15.3％）和CRc率（54.3％vs 21.8％）显著高于接受挽救性化疗的患者。CR / CRh和CRc的NNT分别为5.35（95％CI:3.66，9.98）和3.08（95％CI:2.38，4.36）。关于生存结果，与进行挽救性化疗的患者相比，使用吉列替尼治疗的患者OS显著延长（中位OS:9.3 vs 5.6个月；危险比：0.64）；1年OS率分别为37.1％和16.7％。1年OS结果显示，吉列替尼与挽救性化疗进行比较的NNT为4.90（95％CI:3.29，9.64）。最后，与挽救性化疗组相比，吉列替尼组中接受HSCT的患者更多（25.5％ vs 15.3％）；吉列替尼与挽救性化疗的相应NNT估计为9.82（95％CI:5.40，54.59）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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