维纳托克（venetoclax）是一种BCL-2抑制剂，用于治疗成人慢性淋巴细胞性白血病（CLL）或小淋巴细胞性白血病（CLL）。该药可单独使用，也可以与其他抗癌药物联合使用治疗上述疾病。另外，维纳托克还可与阿扎胞苷或地西他滨或阿糖胞苷联合用于治疗急性髓细胞性白血病（AML）。该疗法适用于75岁或以上的成年人，或由于其他原因而无法使用标准化学疗法的成年患者。维纳托克是世界上第一个特异针对BCL-2蛋白的新型口服靶向药，通过抑制凋亡BCL-2达到促进慢性淋巴细胞性白血病(CLL)细胞凋亡的目的。

　　药物机理

　　Venetoclax在过表达BCL-2的肿瘤细胞中具有细胞毒活性。可以选择性抑制抗凋亡蛋白BCL-2，该蛋白在慢性淋巴细胞性白血病（CLL）细胞和急性髓细胞性白血病（AML）细胞中过表达。BCL-2介导肿瘤细胞存活，并与化疗耐药性相关。也可直接与BCL-2蛋白结合，置换促凋亡蛋白并恢复凋亡过程。权威医刊《新英格兰医学杂志》发布了一项关于维纳托克联合阿扎胞苷一线治疗急性髓性白血病（AML）患者的研究结果，这是一项国际研究数据。试验共招募了431例未经治疗的、不符合标准诱导治疗条件的急性髓性白血病患者。将他们随机按2:1比例分配至维纳托克400mg联合阿扎胞苷组（286人）或安慰剂联合阿扎胞苷组（145名）。试验主要研究终点是总生存期（OS）。试验结果显示出，在中位随访20.5个月后，维纳托克联合组与安慰剂联合组中位总生存期（mOS）对比为14.7个月VS 9.6个月，维纳托克联合组死亡风险降低34%。据报道显示，维纳托克联合组完全缓解率明显高于安慰剂联合组，对比为36.7% VS 17.9%。

　　在安全性方面，维纳托克常见的不良反应为腹泻（43％），恶心（42％），低钠血症（40％），上呼吸道感染（36％），疲劳（32％），肌肉骨骼疼（29％），腹痛（18％），便秘（16％），呕吐（16％），高磷血症（14％），粘膜炎（13％）。

　　急性髓细胞性白血病（AML）病变恶化比较快，该疾病是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一，生存率很低。通常由于年龄的限制和疾病合并症的发生，限制了患者强化化疗的机会，维纳托克的出现，给这部分患者照进一束光，迎来了光明。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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