吉瑞替尼是一种FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂，对于FLT3-ITD和FLT3-TKD均有强抑制作用，据悉有望近期获批。有望成为全国首个上市的用于治疗复发性或难治性FLT3突变急性髓系白血病靶向药。
吉瑞替尼联合诱导巩固化疗对新诊断的急性髓系白血病具有良好的耐受性。在FLT3mut+患者中，不论蒽环类药物的种类或吉瑞替尼的给药方案，均观察到良好的抗白血病反应，基因突变清除率达到70.0%。吉瑞替尼的3期多中心开放研究：吉瑞替尼、吉瑞替尼+阿扎胞苷或单药阿扎胞苷对无法接受强化诱导化疗的新诊断伴FLT3突变急性髓系白血病(AML) 的治疗。
这项研究仍在进行中，到目前为止，截至2020年6月29日，患者中位治疗时间6个周期，吉瑞替尼120mg/d与阿扎胞苷的联合治疗方案未观察到新的安全信号。从吉瑞替尼80-120mg联合阿扎胞苷的安全队列研究得到的成熟数据显示，患者复合完全缓解率（CRc）达67%。与挽救化疗相比，吉瑞替尼可以使患者获得更高的CR/CRh率和CRc率，NNT值分别为5.35和3.08，即用吉瑞替尼每治疗5.35例和3.08例患者就会比用挽救化疗分别多1例患者获得CR/CRh和CR.从长期生存看，与挽救化疗相比，吉瑞替尼获得1年生存的NNT值为4.9，进行异基因造血干细胞移植的NNT值为9.82.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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