血小板生成素受体激动剂(TPO-R)是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物，而罗米司亭是一种第二代TPO-R药物，也是FDA批准的首个升血小板药物，每周一次的皮下注射，模仿人体的天然TPO,特别针对提高患者体内血小板数量，有临床研究数据表明，罗米司亭可有效降低出血事件的频率和严重程度，帮助患者维持血小板计数在安全范围内。

　　此次sBLA是基于一项开放性单臂II期试验，该试验入组了75例成人患者，这些患者确诊ITP时间≤6个月，并且对包括皮质类固醇在内的一线疗法应答不足（血小板计数≤30×10的9次方/L）。这些患者从ITP确诊到研究开始的中位时间为2.2个月。在研究的12个月治疗期间，患者每周接受一次罗米司亭皮下注射，并进行个体剂量调整以维持血小板计数（50-200×10的9次方/L）。

　　结果显示：在主要终点方面，在12个月治疗期间（95%CI:10,11）血小板应答（＞50×10的9次方/L）的中位月数为11个月，首次血小板应答的中位时间为2.1周（95%CI:1.1,3.0）。此外，93%（70例）的患者在12个月治疗期间实现一次或多次血小板应答。在第二个终点方面，32%（24）的患者实现至少6个月的缓解，定义为在没有罗米司亭和任何ITP药物（伴随或抢救）的情况下维持血小板计数≥50×10的9次方/L.

　　该试验中，罗米司亭的安全性在患者中相似，无论ITP持续时间如何。在ITP持续时间长达12个月的患者中发生的不良反应（发生率至少为5%，并且罗米司亭的发生率至少高出安慰剂或标准护理5%）包括：支气管炎、鼻窦炎、呕吐、关节痛、肌痛、头痛、头晕、腹泻、上呼吸道感染、咳嗽，恶心和口咽痛。在ITP持续长达12该药的成人患者中，血小板增多症的不良反应发生率为2%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 罗米司亭 https://www.kangbixing.com/