2017年4月28日，FDA正式批准FLT3抑制剂米哚妥林，这是2000年至今FDA批准的第一个治疗AML的药物，也是AML领域第一个正式批准的小分子靶向药物。一项国际多中心、双盲、随机对照III期临床研究（CALGB10603研究）中，发现多激酶多靶点抑制剂米哚妥林可提高FLT3突变AML的总生存期和无疾病生存期，结果相当鼓舞人心。
该项研究结果将在本届ASH年会的全体大会上进行口头报告。在此之前，相关的II期临床研究已经证明米哚妥林与标准化疗联合治疗新诊断的年轻AML患者，CR率高达80%，2年生存率达50%以上，未发生3/4级非血液学不良反应。
2008年5月至2011年11月期间，17个国家225个中心、3279例未经治疗的AML患者纳入该研究，患者的年龄在18-60岁之间。研究结果为米哚妥林组和安慰剂组中位总生存期分别为74.7个月和25.6个月，5年生存率比例分别50.9%和43.9%。米哚妥林组和安慰剂组无疾病生存期分别为8个月和3.6个月，5年无疾病生存率比例分别为27.5%和19.3%。米哚妥林组的OS和PFS在所有FLT3突变组均优于对照组。
RATIFY研究是支持米哚妥林批准的关键研究，也是2016年ASH年会的明星研究，研究入组717例初发FLT3突变阳性AML患者。患者中位年龄47岁，初发AML占95%，FLT3-ITD（等位基因比例<0.7）、≥0.7和FLT3-TKD分别为48%、30%和23%，58%患者（326/563）合并NPM1突变。2015年ASH报道的中位OS差距亮瞎眼，74.7 vs. 25.6个月，各项指标全面证明米哚妥林的治疗优势。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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