艾伏尼布（ivosidenib）是一款靶向IDH1的强效口服抑制剂，能够使体内致癌代谢物2HG减少，从而诱导组蛋白去甲基化，达到抑制肿瘤发展的效果。FDA对艾伏尼布新适应症的批准得益于一项名为ClarIDHy (NCT02989857)的3期临床试验数据的支持。该研究是全球首个也是唯一一个针对携带IDH1突变的经治胆管癌患者的随机3期临床试验。
ClarIDHy 研究的结果表明，与安慰剂组相比，艾伏尼布治疗组达到无进展生存期（PFS）的主要终点，具有显著统计学改善（HR 0.37; 95% CI [0.25, 0.54], p<0.001）。在无进展生存的主要终点方面有统计学上显著的改善。艾伏尼布和安慰剂的 PFS （95% CI） 中位数分别为 2.7 个月（1.6，4.2）和 1.4（1.4，1.6）。此外，在6个月和12个月时，分别有32%和22%的艾伏尼布组患者无进展，而安慰剂组无进展者为零。
此外，艾伏尼布也改善了患者的总生存期（OS）。研究方案规定，随机服用安慰剂的患者在疾病进展时可以交叉到艾伏尼布组，安慰剂组中有很高（70.5%）比例的患者交叉到了艾伏尼布治疗组。该研究还显示，与随机接受安慰剂的患者相比，艾伏尼布组的总生存期(OS)关键次要终点更有利于患者；然而，并没有达到统计学意义。OS结果基于OS的最终分析（基于 PFS 最终分析后 16 个月内发生的 150 个事件）。没有调整交叉，艾伏尼布的 OS 中位数（95% CI）为 10.3（7.8，12.4）个月 ,安慰剂是7.5（4.8，11.1）个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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