帕比司他是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂。这种酶催化组蛋白和一些非组蛋白赖氨酸残基的乙酰基去除。抑制HDAC的酶活性导致组蛋白乙酰化作用增加，遗传学改变导致核染色质疏松和转录活化作用。在体外研究中，帕比司他导致乙酰化组蛋白和其它蛋白的累积并诱导细胞周期阻滞或一些转化细胞的细胞凋亡。帕比司他治疗可导致小鼠异体移植的乙酰化组蛋白水平增加，表现出对肿瘤细胞较高的细胞毒性。
神经母细胞瘤是婴幼儿中最常见的癌症之一。动物实验发现，两种成人抗癌药物的组合施加可以成功使肿瘤消失，效果优于单一用药。近期，澳大利亚儿童癌症研究所（Children’s Cancer Institute Australia for Medical Research）的Murray Norris教授在第30届国际分子靶标与癌症治疗学研讨会（EORTC-NCI-AACR）上报告了这一引人注目的实验结果。 研究人员使用的小鼠模型会在小鼠出生数周内自发长出神经母细胞瘤，并且具有侵袭性。利用这种模拟神经母细胞瘤的小鼠模型，他们检验了两种用于治疗成年癌症患者的抗癌药物的疗效。这两种药物中 帕比司他是一种广谱组蛋白脱乙酰酶抑制剂，对癌细胞施加严重的应激直至其死亡，而健康细胞不受影响。它在2015年被FDA批准，用于既往接受至少2种治疗方案失败的多发性骨髓瘤（multiple myeloma）患者。
在联合使用CBL0137和帕比司他两种药物之后，小鼠体内的肿瘤消失，并且在整个实验观察期间再未复现；在未接受治疗或只接受单一药物治疗的对照组小鼠中，肿瘤则持续生长。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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